La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización de etranacogene dezaparvovec (conocido como Hemgenix), la primera terapia génica de un solo uso para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.
La decisión está sustentada en los resultados del ensayo pivotal HOPE-B, un estudio abierto de un solo brazo en 54 hombres que dependían de la terapia de sustitución del factor IX; los primeros resultados de este ensayo se comunicaron en la reunión anual de 2020 de la Sociedad Americana de Hematología. Este nuevo tratamiento está compuesto por una infusión única de un gen funcional que actúa como modelo del factor IX de coagulación y fue fabricado por la compañía biotecnológica CSL.
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Los datos mostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con la terapia génica demostraron aumentos estables y duraderos en la actividad media del factor IX (con una actividad media del factor IX del 36,9%), lo que condujo a una reducción anualizada ajustada de la tasa de hemorragias del 64%. Tras recibir este tratamiento, el 96% de los pacientes suspendió la profilaxis sistemática con factor IX y el consumo medio de este fármaco se redujo en un 97% a los 18 meses desde el inicio de la terapia.
“Esta aprobación supone un importante paso adelante en el tratamiento de la hemofilia B, que podría ser transformador para las personas debilitadas por hemorragias en músculos, articulaciones y órganos internos, aliviando la carga de las infusiones intravenosas de por vida de productos de Factor IX”, declaró Wolfgang Miesbach, jefe de trastornos de la coagulación del Centro de Atención Integral del Hospital Universitario de Frankfurt e investigador en el ensayo clínico evaluado por las autoridades europeas.
Inicialmente, Hemgenix fue desarrollado por la biotecnológica irlandesa uniQure. Sin embargo, CSL obtuvo la licencia de los derechos de comercialización mundial de la terapia génica por 450 millones de dólares cancelados por adelantado y hasta 1.600 millones de dólares en pagos por hitos.
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¿Cuál es el costo de esta terapia génica para la hemofilia?
Cuando la FDA aprobó Hemgenix en 2022, CSL fijó su precio en 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en el tratamiento más caro del mundo. El valor de esta terapia génica también es considerablemente más elevado que Zolgensma, terapia génica para la atrofia muscular espinal Zolgensma, cuyo precio es de 2,1 millones de dólares. Todavía no se ha dado a conocer la estrategia de precios de Hemgenix en Europa.
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