Primera terapia génica para la hemofilia tipo B, autorizada por la FDA

La hemofilia tipo B es un trastorno genético hemorrágico causado por la falta o insuficiencia de los niveles del Factor IX de coagulación de la sangre

Esta semana hubo un nuevo hito para la industria farmacéutica y el tratamiento de una de las enfermedades de alto costo en el mundo: la hemofilia tipo B. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó la primera terapia génica para el tratamiento de esta patología en adultos.

La hemofilia tipo B es un trastorno genético hemorrágico causado por la falta o insuficiencia de los niveles del Factor IX de coagulación de la sangre, una de las proteínas que incentiva la producción de coágulos para detener hemorragias. Cuando se producen episodios hemorrágicos prolongados, los pacientes pueden sufrir hemorragias en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro.

“La aprobación representa un importante progreso en el desarrollo de terapias innovadoras para aquellos que experimentan una alta carga de enfermedad asociada a esta forma de hemofilia”, mencionó Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

La terapia desarrollada por CSL Behring y uniQure, comercializada bajo el nombre de Hemgenix está basada en un vector de virus adeno-asociado dirigido a los pacientes con deficiencia congénita del factor IX que contiene la variante Padua de un ácido desoxirribonucleico complementario de FIX humano optimizado para el codón (AAV5-Padua hFIX).

Hasta el momento, el tratamiento generalizado es la sustitución del factor de coagulación ausente o deficiente para que el organismo mejore su respuesta a las hemorragias y su curación. En los casos más graves, los individuos diagnosticados con hemofilia tipo B requieren una alternativa terapéutica rutinaria y durante toda la vida de infusiones intravenosas con los productos de sustitución del factor IX.

La FDA evaluó las condiciones de seguridad y eficacia de Hemgenix en dos ensayos clínicos, en los que participaron 57 hombres entre los 18 a 75 años de edad con hemofilia tipo B de moderada a severa; el nivel de eficacia se estableció sobre la base de la disminución de la tasa anualizada de hemorragias (TAC).

Uno de los estudios evaluados fue HOPE-B, el mayor estudio para una terapia génica dirigida a esta patología hasta la fecha, en el que participaron 54 personas. Los hallazgos relevantes fueron los aumentos de actividad del Factor IX, la menor necesidad de profilaxis rutinaria de reemplazo del Factor IX y una reducción del 54% en la tasa de hemorragia por año, en comparación con la lína de base.

Hemgenix se posiciona como el medicamento más costoso del mundo

Luego del anuncio de la aprobación de esta terapia génica, se conoció que será distribuida a un precio de 3.5 millones de dólares por dosis, posicionándose como el medicamento más costoso a nivel global. Sin embargo, de acuerdo con las compañías desarrolladoras del producto, su elevado costo representa un importante ahorro para el sistema de salud estadounidense, derivado de la reducción de las tasas hemorrágicas anuales, así como la disminución o eliminación de la terapia profiláctica que supone costos terapéuticos que se prolongan durante años.

De acuerdo con CSL Behring, el precio establecido no refleja los descuentos previstos que la empresa ofrecerá por la terapia para la hemofilia tipo B, incluidos los acuerdos basados en el valor con los pagadores comerciales. Sin embargo, según expertos en materia financiera, el precio del nuevo tratamiento para la hemofilia tipo B supera las recomendaciones de Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER, siglas en inglés), entidad que recomendó fijar un costo de 2.9 millones de dólares por dosis. En el informe, el ICER apoyó el multimillonario valor debido a “los beneficios para la salud y el potencial de compensaciones de costes sustanciales debido a la eliminación de la necesidad de un tratamiento profiláctico muy caro”.

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