El pasado miércoles, la FDA aprobó la terapia génica personalizada desarrollada por Bluebird, comercialmente conocida como Zynteglo, como tratamiento para la beta talasemia, enfermedad genética que causa déficit en la síntesis de cadenas beta de la hemoglobina.
Los pacientes afectados tienen niveles más bajos de hemoglobina y glóbulos rojos en la sangre, lo que provoca anemia crónica, debilidad y, con el tiempo, complicaciones de salud más graves si no se detecta oportunamente.
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Para expertos, la decisión del regulador estadounidense marca un hito para esta población, considerando que el tratamiento actual consiste en transfusiones sanguíneas de por vida, a pesar de los efectos secundarios que esto provoque en el organismo del paciente. En otros casos, la beta talasemia puede ser tratada y curada con un trasplante de médula ósea, un procedimiento con importantes riesgos de seguridad y limitado a muy pocas personas, ya que depende de la compatibilidad entre los donantes.
De acuerdo con los datos analizados por la FDA, los ensayos clínicos mostraron que las personas tratadas con la terapia de Bluebird no requirieron transfusiones regulares y que el 89% de los pacientes participantes en estudios de fase 3 cumplieron los criterios de independencia de este procedimiento. La terapia génica estará disponible para niños y adultos.
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El alto costo de la terapia génica de Bluebird y su impacto en la población
Luego de conocerse la aprobación de Zynteglo, también se presentó el valor económico de esta terapia génica: US$ 2.8 millones, convirtiéndose así en la alternativa terapéutica más costosa por uso en Estados Unidos y una de las más caras a nivel global.
Aunque desde Bluebird se ha desmentido que el costo conlleve un impacto negativo sobre el sistema de salud estadounidense, el precio establece un nuevo listón con el que se pueden comparar otras terapias genéticas en desarrollo. Es decir, se medirá de cerca por otras compañías de la industria que buscan aprobaciones para terapias génicas, evaluando su éxito o su fracaso.
Desde otra perspectiva, resulta importante el hecho de que tres cuartas partes de los pacientes elegibles para el uso de Zynteglo cuentan con un seguro médico comercial y los restantes están bajo cobertura de Medicaid. En un comunicado oficial, Bluebird aseguró que reembolsará hasta el 80% del coste del tratamiento durante dos años después si los pacientes siguen necesitando transfusiones de sangre.
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