
FDA aprueba primera terapia génica para hemofilia A
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó la terapia génica valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BioMarin) para adultos con hemofilia A grave. El fármaco que
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El National Health Service Blood and Transplant (NHSBT) del Reino Unido, encargado de gestionar las donaciones de sangre y plaquetas, así como los trasplantes de
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La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización de etranacogene dezaparvovec (conocido como Hemgenix), la primera terapia génica de un solo uso para
El valor individual de la terapia génica de Bluebird supera los US$ 2 millones. Compañía reembolsará el 80% del valor a los seguros si ésta
En caso de que la solicitud tenga éxito, la FDA acelera el proceso de revisión al menos en un año para que la agencia tome
Con esta planta se respalda la producción a escala clínica y comercial de Astellas pero también se crearán 200 nuevos puestos de trabajo.
Por ejemplo, no son desconocidos los problemas asociados a la toxicidad de los productos y las preguntas sobre el tamaño del mercado para las terapias
De esta alianza hacen parte la FDA, los NIH, varias farmacéuticas y ONG.
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La terapia génica a mejorar la deficiencia de AADC, fenómeno que impide el desarrollo neurológico en niños y que hasta ahora no tiene cura
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Investigadores de China desarrollaron una nueva terapia genética con la capacidad de revertir algunos factores del envejecimiento en ratones.
Un histórico ensayo clínico de fase 3 mostró que la terapia génica aplicada en un solo ojo mejora la condición de los dos.
La terapia génica presenta buenos resultados en el tratamiento de inmunodeficiencias congénitas, hemoglobinopatías y enfermedades neurodegenerativas.
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