En EE.UU. impulsan alianzas para investigar terapias génicas en enfermedades raras

De esta alianza hacen parte la FDA, los NIH, varias farmacéuticas y ONG.

Dos de las instituciones más prestigiosas en el área de la salud de EE.UU., los Institutos Nacionales de Salud (NIH,en inglés) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) han establecido alianzas con diez fabricantes de medicamentos y cinco ONG para acelerar la investigación y desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras. Se estima que en el país, 25 y 30 millones de personas sufren de enfermedades raras.

Como estas patologías afectan a un bajo número de personas, las empresas suelen ser reacias o no pueden invertir los años de investigación y los millones de dólares necesarios para desarrollar, probar y sacar al mercado tratamientos de terapia génica individualizados en este tipo de enfermedades. Otra de las dificultades que se presentan para la creación de estas alternativas es la falta de normas en todo el campo y un enfoque del desarrollo terapéutico basado en una enfermedad por vez, sin contar el acceso limitado a las tecnologías.

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La unión ha lanzado el Consorcio de Terapia Génica a Medida (“Bespoke Gene Therapy Consortium”), iniciativa que hace parte de la Asociación para la Aceleración de los Medicamentos (AMP), a cargo de los Institutos Nacionales de Salud. De acuerdo con la información oficial, este consorcio contribuirá con US$ 76 millones durante cinco años para apoyar los proyectos que se lleven a cabo bajo esta alianza. Esto incluye aprox. US$ 39,5 millones de los NIH participantes.

“Aprovechando la experiencia con una tecnología de plataforma y estandarizando los procesos, se puede acelerar el desarrollo de productos de terapia génica para permitir que los pacientes que más lo necesitan puedan acceder a nuevas terapias prometedoras de forma más oportuna”, dijo el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA en el comunicado de prensa.

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Tener los objetivos claros, el norte para la investigación en terapias génicas

El principal objetivo de la alianza es adquirir una mayor comprensión sobre la biología básica de un vector común de entrega de genes conocido como el virus adeno-asociado (AAV). Para lograrlo, los investigadores examinarán los pasos biológicos y mecánicos que intervienen en la producción del vector, distribución de los genes en las células humanas y cómo se activan los genes terapéuticos en las células diana. Sus resultados darán información importante para mejorar la eficiencia de la fabricación de vectores y aumentar el beneficio terapéutico de las terapias génicas con AAV.

Con relación al componente clínico, el Consorcio de Terapia Génica a Medida apoyará entre 4 y 6 ensayos clínicos, cada uno centrado en una enfermedad rara diferente. Se espera que las investigaciones se concentren en sean raras, de un solo gen, sin terapias génicas o programas comerciales en desarrollo y que ya tengan una base sustancial para iniciar rápidamente los estudios preclínicos y clínicos. Y según se menciona en el comunicado, emplearán diferentes tipos de vectores AAV que se han utilizado anteriormente.

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Y sobre la aceleración en la producción o fabricación de genes y vectores, se desarrollará un conjunto estándar de pruebas analíticas que se aplicarán a la fabricación de vectores virales realizada por los investigadores del consorcio. Dichas pruebas podrían ser ampliamente aplicables a diferentes métodos de fabricación y hacer mucho más eficiente el proceso de creación de terapias génicas para enfermedades huérfanas.

Finalmente, en lo que tiene que ver con el ámbito normativo, los integrantes de esta alianza indagarán sobre los posibles mecanismos para agilizar los requisitos y procesos reglamentarios para la aprobación por parte de la FDA de terapias génicas seguras y eficaces, incluyendo el desarrollo de enfoques estandarizados para las pruebas preclínicas (por ejemplo, estudios toxicológicos).

Dentro de los integrantes de este consorcio para el desarrollo de terapias génicas se encuentran: Biogen Inc., Novartis Institutes for BioMedical Research, Alliance for Regenerative Medicine (ARM), Taysha Gene Therapies, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Pfizer Inc. y Janssen Research & Development, entre otros.

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