La compañía Sarepta Therapeutics espera solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la aprobación de su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, teniendo como base los datos obtenidos en su última revisión y que podrían cumplir con los requisitos de la agencia para una revisión acelerada.
En caso de que la solicitud tenga éxito, la FDA acelera el proceso de revisión al menos en un año para que la agencia tome la decisión final sobre el medicamento. Al respecto, algunos inversores esperaban que Sarepta no presentara la solicitud de aprobación hasta conocer los resultados del ensayo de fase 3 controlado con placebo del fármaco, denominado SRP-9001 o moxeparvovec delandistrogénico.
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De acuerdo con información oficial, la compañía biofarmacéutica ha sostenido varios encuentros con los revisores de la FDA sobre los datos del SRP-9001, para recibir una nutrida retroalimentación y prepararse adecuadamente para la solicitud que se entregará al agente regulador. Cuando se trata de aprobaciones aceleradas, los expertos no toman la decisión sobre los resultados clínicos del fármaco en evaluación sino en la oferta de medidas sustitutas para el tratamiento de las patologías, en este caso la distrofia muscular de Duchenne.
Sin embargo, la empresa no ha indicado si la FDA ha previsto convocar a sus consultores para obtener la opinión de expertos sobre la solicitud. Actualmente, esta opción es factible considerando que compite por convertirse en la primera terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne.
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Cabe recordar que a inicios de 2021, Sarepta debió suspender su petición de revisión acelerada, puesto que los resultados de un ensayo clínico de fase 2 no mostraron na mejora estadísticamente significativa en la función motora entre los pacientes tratados con la terapia génica. En ese entonces, y prácticamente al mismo tiempo, Pfizer informó sobre la dosificación al primer paciente de su terapia génica para esta condición.
Tras el anuncio, las acciones de Sarepta han aumentado un 8%, dando continuidad al patrón en las tendencias de los últimos dos años, en el que su precio ha variado como reacción a as actualizaciones reglamentarias sobre el SRP-9001.
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Estos son algunos datos sobre la propuesta de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne
En la actualidad, la compañía testea el fármaco SRP-9001 en en el estudio EMBARK, controlado con placebo, que tiene como objetivo inscribir a 120 niños con DMD de entre cuatro y siete años de edad, cuyos datos se darán a conocer el próximo año, tal y como se indicó antes en este artículo. Este podría ser el sustento científicoconfirmatorio necesario para respaldar la aprobación acelerada del SRP-9001.
Además de este medicamento en estudio, Sarepta ya ha recibido aprobaciones aceleradas para sus terapias farmacológicas dirigidas a pacientes con distrofia muscular de Duchenne: terapias para la DMD con salto de exón – Exondys 51 (eteplirsen), Vyondys 53 (golodirsen) y Amondys 45 (casimersen) que no han completado los ensayos confirmatorios. Los tres fármacos requieren una dosis intravenosa una vez a la semana y sólo funcionan en alrededor de un tercio de los pacientes con esta condición.
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