La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó los comprimidos de Mavenclad (cladribina) para tratar las formas recurrentes de esclerosis múltiple (EM) en adultos, que incluye la enfermedad recurrente y remitente y la enfermedad progresiva secundaria activa. Mavenclad no se recomienda para pacientes con (EM) con síndrome clínico aislado. Debido a su perfil de seguridad, el uso de Mavenclad generalmente se recomienda para pacientes que hayan tenido una respuesta inadecuada o que no puedan tolerar un medicamento alternativo indicado para el tratamiento de la (EM).
Según el director de la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. Billy Dunn, MD, dijo “Estamos comprometidos a respaldar el desarrollo de tratamientos seguros y efectivos para pacientes con esclerosis múltiple”, añadiéndome además que “La aprobación de Mavenclad representa una opción adicional para los pacientes que han probado otro tratamiento sin éxito”.
Efectos de la esclerosis múltiple
Para la mayoría de las personas, la EM comienza con un curso de recaídas y remisiones, en el que los episodios de empeoramiento de la función (recaídas) son seguidos por períodos de recuperación (remisiones). Estas remisiones pueden no estar completas y pueden dejar a los pacientes con algún grado de discapacidad residual. Muchos, pero no todos, los pacientes con EM experimentan algún grado de discapacidad persistente que empeora gradualmente con el tiempo. En algunos pacientes, la discapacidad puede progresar independientemente de las recaídas, un proceso denominado esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS). En los primeros años de este proceso, muchos pacientes continúan experimentando recaídas, una fase de la enfermedad descrita como SPMS activo. El SPMS activo es una de las formas recurrentes de la EM, y los medicamentos aprobados para el tratamiento de las formas recurrentes de la EM se pueden usar para tratar el SPMS activo.
Eficacia de Mavenclad para el tratamiento de la Esclerosis múltiple
La eficacia de Mavenclad se demostró en un ensayo clínico en 1.326 pacientes con formas recurrentes de EM que tuvieron al menos una recaída en los 12 meses anteriores. Mavenclad redujo significativamente la cantidad de recaídas experimentadas por estos pacientes en comparación con el placebo.
Mavenclad debe recibir una Guía de medicamentos para el paciente que describa información importante sobre los usos y riesgos del medicamento. Mavenclad tiene una advertencia en la caja para un mayor riesgo de malignidad y daño fetal. Mavenclad no debe utilizarse en pacientes con neoplasia maligna actual. En pacientes con neoplasia maligna previa o con mayor riesgo de malignidad, los profesionales de la salud deben evaluar los beneficios y riesgos del uso de Mavenclad en una base individual de pacientes. Los profesionales de la salud deben seguir las pautas estándar de detección de cáncer en pacientes tratados con Mavenclad. El medicamento no se debe usar en mujeres embarazadas y en mujeres y hombres con potencial reproductivo que no planean usar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores al tratamiento, debido a la posibilidad de daño fetal.
Investigaciones para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple
Aunque los investigadores no han podido identificar la causa de la EM con certeza, ha habido un progreso excelente en otras áreas de la investigación de la EM, especialmente en el desarrollo de nuevos tratamientos para prevenir las exacerbaciones de la enfermedad. Los nuevos descubrimientos están cambiando constantemente las opciones de tratamiento para los pacientes.
Algunos investigadores están investigando vías prometedoras para la terapéutica, como los medicamentos que protegen las células de la mielina del daño o que podrían ayudarlas a recuperarse después de un ataque. Interferir con las células inflamatorias y las sustancias involucradas en el desarrollo de lesiones de la EM o evitar que las células del sistema inmunológico crucen la barrera hematoencefálica podría potencialmente frustrar un ataque.
Se han demostrado muchos tratamientos nuevos para prevenir la formación de nuevas lesiones de EM en estudios pequeños. Estos tratamientos ahora se están probando en un gran número de pacientes con EM en ensayos clínicos de fase III. Estos incluyen medicamentos inyectables llamados rituximab, ocrelizumab, daclizumab y alemtuzumab y medicamentos orales como cladribina, laquinimod, teriflunamida y ácido fumárico. NINDS también patrocina un ensayo clínico para determinar si la combinación de dos terapias, el acetato de glatiramer y el interferón beta, es beneficiosa para prevenir las recaídas.
Varios estudios han demostrado que destruir el sistema inmunológico con quimioterapia y luego reemplazarlo con células madre del sistema inmunitario obtenidas de la propia sangre del paciente puede detener el desarrollo de nuevas lesiones de EM. Este tratamiento parece restablecer el sistema inmunológico para que ya no ataque al cerebro. Esta estrategia se está probando en ensayos clínicos. Otros estudios están investigando si el trasplante de células madre derivadas de la médula ósea, llamadas células madre mesenquimales, puede ser útil en la EM.
Otros estudios intentan encontrar formas de detener la progresión de la enfermedad en pacientes con EM primaria progresiva o secundaria progresiva, y restaurar la función neurológica en estos individuos. Los investigadores están investigando si los síntomas que no responden a los tratamientos inmunomoduladores aprobados por la FDA pueden ser causados por problemas con las partes productoras de energía de las células neuronales, llamadas mitocondrias.
La investigación financiada por el NINDS también está explorando los roles de los “genes de susceptibilidad”, que están asociados con un mayor riesgo de EM. Se han identificado varios genes candidatos y los investigadores están estudiando su función en el sistema nervioso para descubrir cómo pueden conducir al desarrollo de la EM. Esta información puede ayudar a desarrollar medicamentos que funcionen específicamente en aquellos genes (o en colecciones de múltiples genes que trabajan juntos) que están específicamente afectados en la EM.
Descargue a continuación el informe del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares sobre la Esclerosis Múltiple.
Este artículo tiene documentos adjuntos que podrá descargar para ampliar su información:
