La revisión de la legislación farmacéutica europea, que plantea cambios en la regulación de los medicamentos de terapias avanzadas (ATMP), especialmente para aquellos administrados mediante el régimen de exención hospitalaria, se considera una oportunidad para optimizar dicha regulación. Farmaindustria, perteneciente a la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), ha firmado un posicionamiento junto a otras cuatro entidades en apoyo a la propuesta de la Comisión Europea en esta área. Además, proponen recomendaciones para garantizar la calidad de estos tratamientos, reducir la incertidumbre y proteger a los pacientes.
Los medicamentos de terapias avanzadas (ATMP) son nuevos fármacos complejos de producir, como las terapias génicas, celulares o tisulares. Su obtención está restringida a centros específicos y, en muchos casos, no hay alternativas terapéuticas disponibles. Algunos de estos medicamentos no se producen a nivel industrial, sino que se desarrollan en hospitales determinados, bajo la responsabilidad exclusiva del médico y para un paciente en particular.
Aunque este tipo de medicamentos no requiere una autorización comunitaria, deben administrarse bajo ciertas condiciones. La revisión de la legislación farmacéutica europea busca cambiar estos requisitos con el objetivo de mejorar el sistema y armonizar su uso en toda la Unión Europea (UE).
Efpia ha firmado un posicionamiento conjunto con otras organizaciones internacionales, como la Alianza para la Medicina Regenerativa (ARM), EuropaBio (grupo de la industria biotecnológica), Eurocope (Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos) y la Sociedad Internacional de Terapias Celulares y Genéticas (ISCT) ante este hecho. Estas entidades han celebrado la revisión y han hecho recomendaciones adicionales para mejorar la propuesta, con el objetivo de reducir la incertidumbre, garantizar la seguridad y calidad, y preservar la integridad del mercado único, en beneficio de los pacientes.
Recomendaciones para la legislación farmacéutica
Entre las recomendaciones planteadas se encuentra la clarificación de cuándo está indicado el uso de la exención hospitalaria, que se aplica cuando no hay un tratamiento autorizado ni un ensayo clínico para el cual el paciente sea elegible.
Además, Farmaindustria destaca que el procedimiento de autorización centralizada es el sistema establecido por la UE para garantizar la seguridad, calidad y eficacia de todos los medicamentos autorizados mediante un proceso único y válido en toda la Unión. Por lo tanto, este procedimiento debería ser requerido para cualquier tipo de medicamento innovador, sin importar si su origen es académico o industrial.
También se destaca la importancia de seguir el mismo proceso regulatorio de autorización de comercialización para la exención hospitalaria, en particular para los tratamientos desarrollados desde el ámbito académico que compartan indicaciones con terapias desarrolladas por la industria farmacéutica.
Esto es de vital importancia para los tratamientos desarrollados en el ámbito académico, los cuales deberían someterse al mismo proceso de evaluación y aprobación que los tratamientos industriales cuando exista una indicación compartida con otra terapia ya desarrollada por la industria farmacéutica. Esta industria ha cumplido con los requisitos de autorización establecidos por el organismo regulador europeo.
Otra recomendación plantea que la exención hospitalaria tenga una duración anual, sujeta a evaluación de interés y a la no aprobación de otros ensayos o terapias a los que el paciente pueda acceder. Esto busca abordar la heterogeneidad en el uso de la exención hospitalaria en diferentes Estados miembros de la UE, basada en autorizaciones de uso nacional en lugar de una autorización de comercialización única y centralizada en la UE.
Además, se recomienda una aplicación estricta de la definición de “uso no rutinario” para garantizar una aplicación adecuada y armonizada de la exención hospitalaria en todos los países de la UE.
Finalmente, las organizaciones plantean que la futura normativa elimine la posibilidad de desarrollar otro marco menos complejo para medicamentos de terapias avanzadas, ya que consideran que el marco actual es adecuado.
