Un reciente estudio encontró que un medicamento experimental denominado vosoritide aumentó el crecimiento en niñas y niños con enanismo casi al mismo nivel de los niños sin la afección. El prometedor estudio demuestra que si el fármaco es tomado con constancia podría facilitar la vida de personas con acondroplasia, incluyendo la disminución de síntomas como dolor de espalda y dificultades respiratorias derivadas de la enfermedad.
Recordemos que la acondroplasia es un trastorno genético que interrumpe la transición del cartílago al hueso. Los pacientes con esta afección suelen tener piernas y brazos más cortos que el promedio y rasgos faciales particulares. Su estatura adulta es de aproximadamente 1.22 metros aunque en algunos casos es un poco más.
Es preciso decir, que más del 80% de las personas que padecen de enanismo nacen de padres con estatura promedio. Pero, si uno de los padres tiene la enfermedad hay 50% de posibilidades de que esta sea trasmitida.
Hallazgos del estudio
El estudio evidenció que los menores que tomaron el medicamento aumentaron su estatura en 0.6 pulgadas en promedio anuales, con pequeños efectos secundarios. En este sentido, si los menores toman el medicamento durante varios años se podría producir un aumento de la estatura adulta, sin embargo, el estudio no hizo un análisis profundo en esta posibilidad. Tampoco se resuelve si la vosoritida alivia las complicaciones asociadas al enanismo.
El análisis se hizo durante un año con 121 niños de 5 a 17 años de edad residentes de 7 países diferentes.
La farmacéutica norteamericana BioMarin desarrolladora del fármaco mostró los hallazgos a la FDA y a la agencia del medicamento en Europa para su aprobación. Si es autorizado por estas entidades reguladoras el medicamento podría encontrarse disponible en los próximos meses.
“No restaura totalmente todo el crecimiento, pero hace una mella bastante significativa en la diferencia”
Dr. Eric Rush, genetista clínico del Children’s Mercy Hospital
¿Cómo actúa el medicamento para el enanismo?
Vosoritide es una forma sintética de una proteína producida por el organismo humano de manera natural. El medicamento se dirige a la señal hiperactiva que previene el crecimiento de los huesos de los niños con enanismo.
El fármaco aun no tiene un precio establecido, aunque se espera que su valor sea bastante elevado. No obstante, puede posicionarse como una alternativa no invasiva como lo es la cirugía de alargamiento de extremidades, un procedimiento que implica el corte de un hueso y dolores agudos por varias semanas e incluso meses.
Pese a esto el 90% de las personas con enanismo en Italia se someten al procedimiento quirúrgico que puede aumentar su estatura incluso en un pie de altura, pero en Estados Unidos la cirugía no es tan bien aceptada.
Finalmente, la divulgación de los hallazgos del estudio ha generado descontento en organizaciones y grupos de personas con acondroplasia, que ven su afección como una condición especial y no como una enfermedad que debe ser tratada.
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