En un giro inesperado en el panorama de la regulación de medicamentos en Europa, la Comisión Europea ha decidido no revocar la autorización del fármaco Translarna de PTC Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, a pesar de las recomendaciones en contra de los reguladores de medicamentos. Esta medida, considerada “sin precedentes” por analistas de la industria, ha generado un debate sobre la influencia de los grupos de pacientes en el proceso de aprobación de medicamentos.
En un comunicado emitido el lunes, PTC Therapeutics informó que la Comisión Europea ha decidido no respaldar la recomendación de un comité regulador que se opuso en dos ocasiones (la última en enero) a renovar la autorización del medicamento. En lugar de ello, la CE ha solicitado al comité que realice una revisión adicional de los datos del fármaco, conocido como Translarna, manteniendo así el medicamento en el mercado durante este proceso.
Revisión del fármaco por la Comisión Europea
La decisión de la Comisión Europea de solicitar una nueva revisión de los datos del medicamento por parte del panel de la Agencia Europea de Medicamentos, con el objetivo de considerar la “totalidad de la evidencia”, ha sido recibida con sorpresa y ha generado un aumento del 20% en el valor de las acciones de PTC Therapeutics. Esta situación destaca la complejidad y la importancia de la evaluación de la eficacia y seguridad de los medicamentos, especialmente en el caso de tratamientos para enfermedades raras y graves como la distrofia muscular de Duchenne.
El director ejecutivo de PTC, Matthew Klein, informó a través de un comunicados “El mantenimiento de la autorización actual de Translarna es una gran victoria para los niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne por mutaciones sin sentido en Europa”.
Translarna ha sido objeto de controversia desde su aprobación condicional en 2014, a pesar de los resultados mixtos en las pruebas clínicas. Aunque el medicamento ha sido rechazado en pruebas para fibrosis quística y Duchenne en Estados Unidos, ha obtenido autorización en otros países como Rusia y Brasil. Sin embargo, en 2022 no logró cumplir con el objetivo principal de su estudio confirmatorio, lo que llevó a la EMA a intentar retirar su aprobación.
Papel de los grupos de pacientes ante la aprobación de medicamentos
La decisión de la Comisión Europea de mantener la autorización ha generado un debate sobre el papel de los grupos de pacientes en el proceso de aprobación de medicamentos. Si bien tradicionalmente se ha considerado que los reguladores deben basar sus decisiones en evidencia científica sólida, la presión de los pacientes y sus defensores está cada vez más presente en este ámbito.
Los profesionales de la industria se mostraron sorprendidos por el desenlace de Translarna en Europa. Danielle Brill, analista de Raymond James, describió la decisión de la CE como “sin precedentes”, mientras que Brian Abrahams de RBC Capital Markets la calificó de “muy rara”, sugiriendo que posiblemente fue influenciada por la reacción de pacientes y médicos. Entre los defensores del medicamento se encontraban los responsables de un registro de pacientes que buscaba destacar el impacto a largo plazo y en la vida real de Translarna.
En términos generales, se considera que los grupos de defensa de pacientes tienen menos influencia en la EMA que en la FDA; sin embargo, como se ha mencionado anteriormente, “los grupos de pacientes de Duchenne y los padres ejercen una influencia significativa y no deben ser ignorados en la revisión y aprobación de medicamentos”, señaló Schwartz.
