En una decisión histórica, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado un innovador medicamento para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Se trata de Duvyzat, desarrollado por la prestigiosa empresa farmacéutica italiana Italfarmaco y que estará disponible en Estados Unidos a través de su subsidiaria ITF Therapeutics.
Duvyzat es el primer tratamiento no esteroideo autorizado para su uso en todos los pacientes mayores de seis años, sin importar las particularidades genéticas de su enfermedad. El fármaco se administra por vía oral y está diseñado para reducir la inflamación y la pérdida muscular, marcando un hito en el abordaje de esta condición degenerativa.
Los estudios clínicos han demostrado de manera contundente los beneficios de Duvyzat en términos de mejora de la función motora, superando significativamente a un placebo en resultados estadísticamente significativos. Aunque el precio del medicamento aún no ha sido fijado, se espera que sea una opción prometedora para la comunidad médica y los pacientes que luchan contra la distrofia muscular de Duchenne.
Es importante destacar que, de acuerdo con la información de etiquetado, los profesionales de la salud deberán realizar evaluaciones exhaustivas de los recuentos de plaquetas y los niveles de triglicéridos de los pacientes antes de recetar Duvyzat, así como monitorear estos parámetros durante el tratamiento. Además, se han identificado efectos secundarios comunes como diarrea, dolor de estómago, náuseas y vómitos, que deben ser considerados en la gestión clínica de los pacientes que utilizan este medicamento innovador.
¿Qué ventajas representa Duvyzat para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne?
Por lo general, a los pacientes diagnosticados se les prescriben esteroides como terapia base que, aunque puede ralentizar la progresión, no es una cura definitiva. El medicamento es un inhibidor de HDAC, fármacos que centran su acción en las enzimas y que se usan desde hace un tiempo en oncología.
El medicamento funciona bloqueando la hiperactividad de HDAC que conduce al daño muscular causado por la distrofia muscular de Duchenne, lo que a su vez ralentiza la descomposición de las fibras musculares asociadas con la enfermedad. Según datos recientes publicados en The Lancet, cuando se administra junto con esteroides, el medicamento proporcionó beneficios en la capacidad de un paciente para subir escaleras, así como en una escala funcional que mide el movimiento.
