Atrofia muscular espinal: crean primer medicamento oral

La atrofia muscular espinal es una enfermedad genética que no cuenta con una cura. La expectativa y severidad dependen de cada caso

La Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) dio a conocer la aprobación del fármaco risdiplam, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños desde los 2 meses de edad. La decisión marca un nuevo hito dentro de las terapias para la condición, puesto que se trata del primer medicamento vía oral aprobado para la enfermedad.

Tras numerosas investigaciones, hoy en día los especialistas reconocen que la patología es causada por defectos en el gen SMN1. Los afectados con atrofia muscular espinal no logran producir la cantidad de proteína suficiente para que las motoneuronas funcionen con normalidad. Hasta el momento, se reconocen cuatro tipos de AME que afectan a la población. Los síntomas se pueden manifestar en cualquier momento de la vida.

Para tomar la decisión, los expertos se basaron en los resultados de dos ensayos clínicos. El primero es el estudio abierto FIREFISH, en el que se analizó la AME de inicio infantil. Allí, participaron 17 menores -con una edad media entre los 6 y 7 meses-, de los cuales el 41% logró sentarse de forma independiente, por períodos superiores a 5 segundos tras 12 meses de tratamiento con risdiplam. 

Además de este hallazgo, el 83% de los niños estaban vivos después de 23 meses o más, luego de iniciar el tratamiento con esta sustancia, sin requerir ventilación automática permanente. 

El segundo estudio fue el estudio controlado SUNFISH, en el que se incluyeron 180 pacientes con AME entre los 2 y 25 años. Aquellos a los que se les suministró risdiplam, presentaron un aumento de 1.36 en la medida de función motora (según la línea de base) en comparación con una disminución del 0.19 en la misma función, en los pacientes tratados con placebo.

También le puede interesar: LETICIA LA PRIMERA CIUDAD DEL PAÍS EN LA QUE EL INS INICIARÁ ESTUDIO DE SEROPREVALENCIA

Atrofia muscular espinal, sin tratamiento definitivo

Vale la pena mencionar que la mayoría de pacientes con esta extraña condición neurológica, permanecen sin tratamiento. Sin embargo, dado el perfil clínico favorable del risdiplam y su vía de administración, los especialistas esperan que la población afectada pueda beneficiarse con esta opción terapéutica, ya que no es necesario recurrir a los centros hospitalarios para recibir el tratamiento necesario. 

También le puede interesar: ALERTA POR DESABASTECIMIENTO DE MEDICAMENTOS PARA PACIENTES COVID-19

Dentro de los efectos secundarios, los expertos indican fiebre, diarrea, sarpullido, úlceras en la boca, artralgia e infecciones del tracto urinario. En el caso de los niños, se suman infecciones en el tracto respiratorio superior, neumonía, estreñimiento y vómitos.

“Se trata de una importante opción de tratamiento para los pacientes con AME, ya que el primer tratamiento para tratar la condición se aprobó hace menos de 4 años”, expresó el Dr. Billy Dunn, MD, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Drogas de la FDA en el comunicado de prensa. La primera opción aprobada es el uso de terapia génica conocida como Zolgensma. 

Aunque la medida ya fue tomada, el risdiplam es un medicamento que continúa en estudios. De acuerdo con Genetch -compañía farmacéutica que lo desarrolla-, las investigaciones hacen parte de un un robusto ensayo clínico sobre AME en el que participan más de 450 personas, con edades entre los 2 meses y 60 años. 

Suscríbete gratis a Consultorsalud y obtén estos beneficios:

Compartir Noticia

Noticias Relacionadas
Noticias Recientes

Lo más vendido de Consultorsalud

$171.250 (IVA incluido)

$297.000 (IVA incluido)

$125.000 (IVA incluido)

$129.999 (IVA incluido)

$350.000 por 1 año

Escríbanos y uno de nuestros asesores le contactará pronto

Reciba atención inmediata mediante nuestros canales oficiales aquí:

Tu carrito de compras está vacío.

Volver a la tienda

SUSCRIPCIÓN GRATUITA

BENEFICIOS DE LA SUSCRIPCIÓN