La Organización Mundial de la Salud dio un nuevo paso para ampliar el acceso a tratamientos oncológicos pediátricos con garantía de calidad. El organismo emitió por primera vez una invitación para que fabricantes de medicamentos contra el cáncer infantil presenten sus productos al Programa de Precalificación de la OMS, una ruta que busca ampliar la disponibilidad de opciones evaluadas para compras nacionales e internacionales.
La convocatoria incluyó 12 medicamentos esenciales para cáncer infantil y seis fueron priorizados porque ya cuentan con indicaciones pediátricas, pero requieren formulaciones más apropiadas para niños, mientras que los otros seis fueron seleccionados debido a problemas documentados de acceso y abastecimiento. La medida forma parte de una estrategia que busca conectar las necesidades clínicas de los países con el desarrollo de productos, la evaluación de calidad y los mecanismos de adquisición.
El anuncio cobra especial relevancia por las profundas diferencias que persisten en la supervivencia del cáncer infantil. Cada año, aproximadamente 400.000 niños y adolescentes desarrollan cáncer y cerca del 90 % vive en países de ingresos bajos y medios, donde la supervivencia permanece por debajo del 30 %, frente a más del 80 % en numerosos países de altos ingresos. La OMS identifica el acceso limitado a medicamentos con garantía de calidad y la falta de formulaciones adecuadas para niños entre los factores que contribuyen a esa brecha.
Doce medicamentos fueron priorizados por la OMS
La convocatoria estableció dos grupos de productos. El primero reunió seis medicamentos con indicaciones pediátricas ya establecidas, pero para los cuales la OMS identificó la necesidad de contar con formulaciones mejor adaptadas a niños de diferentes edades y condiciones clínicas.
Los medicamentos incluidos en este grupo fueron
- Ciclofosfamida
- Etopósido
- Mercaptopurina
- Metotrexato
- Procarbazina
- Temozolomida
Para estos seis productos, el Acelerador Mundial para Formulaciones Pediátricas, GAP-f, apoyó el desarrollo de perfiles que establecen las características mínimas y óptimas que deberían cumplir las nuevas presentaciones. Entre ellas se encuentran una dosificación apropiada para la edad, aceptabilidad, estabilidad, manipulación segura, asequibilidad y posibilidad de utilización en entornos con recursos limitados.
El segundo grupo se definió después de revisiones y consultas con agencias gubernamentales, profesionales de la salud, socios y expertos técnicos. Allí fueron priorizados productos en los que se habían identificado mayores desafíos de suministro y acceso.
Los seis medicamentos seleccionados fueron
- Pegaspargasa
- Asparaginasa
- Hidrocortisona sin conservantes
- Dactinomicina
- Vincristina
- Citarabina
La precalificación busca ampliar la oferta de medicamentos con garantía de calidad
La nueva invitación abre una ruta para que los fabricantes sometan estos productos prioritarios a evaluación por el Programa de Precalificación de Medicamentos de la OMS. El propósito es ampliar el conjunto de medicamentos con garantía de calidad disponibles para los mecanismos de adquisición nacionales e internacionales.
La precalificación cumple una función especialmente importante en mercados donde los países enfrentan pocos proveedores, dificultades recurrentes de abastecimiento o escasez de productos adecuados para la población pediátrica. Al contar con una mayor oferta de medicamentos previamente evaluados, los sistemas de salud pueden disponer de más alternativas para sus procesos de compra.
La OMS convocó a los fabricantes a revisar los requisitos de la invitación y trabajar con el equipo de Precalificación de Medicamentos en aspectos como elegibilidad de productos, requisitos de desarrollo y rutas para la presentación de expedientes.
¿Por qué hacen falta formulaciones específicamente diseñadas para niños?
La existencia de un medicamento con indicación pediátrica no significa necesariamente que su presentación haya sido diseñada para las necesidades de los niños. La dosis requerida puede variar considerablemente según la edad, el peso y las características clínicas del paciente, mientras que determinadas formulaciones pueden dificultar la administración precisa o segura.
Por esta razón, los perfiles desarrollados con apoyo de GAP-f contemplan características que van más allá del principio activo. La OMS busca que las formulaciones sean apropiadas para distintas edades, tengan estabilidad suficiente, puedan manipularse de forma segura y sean viables para sistemas de salud que operan con recursos limitados.
Este trabajo comenzó antes de la actual convocatoria. En enero de 2024, el equipo de cáncer infantil de la OMS y GAP-f realizaron el primer ejercicio de optimización de medicamentos pediátricos contra el cáncer, en el que participaron reguladores, investigadores y especialistas en desarrollo de productos para identificar prioridades de corto, mediano y largo plazo.
La estrategia conectará desarrollo, regulación y compra de medicamentos
La OMS presentó la invitación como resultado de un enfoque que busca conectar las necesidades de los países y los programas de cáncer infantil con el desarrollo de productos y su posterior adquisición. La intención es que la identificación de una necesidad clínica pueda avanzar hacia formulaciones concretas, evaluadas y disponibles para los sistemas de salud.
En este proceso participan dos iniciativas complementarias. Una es GAP-f, alojada en el Departamento de Ciencia para la Salud de la OMS, que ha trabajado en priorización y optimización de formulaciones pediátricas. La segunda es la Plataforma Mundial para el Acceso a Medicamentos contra el Cáncer Infantil, impulsada por la OMS y St. Jude Children’s Research Hospital en colaboración con UNICEF y el Fondo Estratégico de la OPS.
La Plataforma Mundial fue establecida en 2021 y se espera que alcance aproximadamente a 120.000 niños. Su funcionamiento conecta la selección y adquisición global de medicamentos con acciones lideradas por los países para fortalecer diagnóstico, tratamiento, sistemas de suministro y calidad de la atención.
¿Cómo busca la OMS reducir las brechas en supervivencia?
La diferencia en supervivencia del cáncer infantil continúa siendo uno de los principales desafíos que busca abordar esta estrategia. Cerca del 90 % de los aproximadamente 400.000 niños y adolescentes que desarrollan cáncer cada año vive en países de ingresos bajos y medios, precisamente donde los resultados de supervivencia continúan siendo considerablemente inferiores.
La OMS señala que el acceso limitado a medicamentos con garantía de calidad y la falta de formulaciones adecuadas para niños contribuyen de manera importante a esta diferencia. Por eso, la convocatoria busca ampliar la disponibilidad de productos prioritarios y reducir algunas de las dificultades de acceso y suministro que enfrentan los programas nacionales de cáncer infantil.
La iniciativa también busca estimular a los fabricantes para que desarrollen y presenten productos que respondan a necesidades previamente identificadas. De esta manera, la OMS intenta vincular las prioridades clínicas con una ruta regulatoria concreta que pueda ampliar posteriormente las opciones disponibles para los sistemas de adquisición.
¿Qué busca cambiar la nueva convocatoria?
La primera invitación específica para medicamentos contra el cáncer infantil busca llevar las prioridades identificadas por la OMS hacia productos que puedan incorporarse a los mecanismos de compra y llegar a los países que enfrentan mayores dificultades de acceso.
Entre los principales objetivos se encuentran
- Ampliar el número de medicamentos contra el cáncer infantil con garantía de calidad disponibles para compra.
- Estimular el desarrollo de formulaciones adaptadas a las necesidades de los niños.
- Responder a problemas documentados de suministro en medicamentos considerados esenciales.
- Conectar las prioridades clínicas de los países con desarrollo, evaluación y adquisición de productos.
- Fortalecer la oferta disponible para programas nacionales y mecanismos internacionales de compra.
La OMS considera este paso un momento relevante para los esfuerzos de configuración del mercado impulsados desde la Plataforma Mundial. Al integrar las necesidades identificadas en los países con las funciones técnicas y de garantía de calidad del organismo, la estrategia busca crear una ruta más directa desde la priorización de un medicamento hasta su disponibilidad para los niños que requieren tratamiento.
La OMS busca llevar las prioridades pediátricas hasta los sistemas de salud
La convocatoria representa la primera ocasión en que la OMS abrió una invitación específica de estas características para fabricantes de medicamentos contra el cáncer infantil. El avance permitió convertir procesos previos de identificación de necesidades y optimización de medicamentos en una ruta concreta de evaluación para productos prioritarios.
El trabajo articulado entre GAP-f y la Plataforma Mundial permitió abordar dos necesidades distintas pero complementarias. Por un lado, impulsar formulaciones pediátricas apropiadas para medicamentos que ya tienen indicaciones en niños. Por otro, responder a productos donde existen problemas de suministro que limitan su disponibilidad en determinados mercados.
Con este paso, la OMS busca ampliar el conjunto de medicamentos con garantía de calidad disponibles para adquisiciones nacionales e internacionales y fortalecer el acceso a tratamientos esenciales en los países donde todavía persisten las mayores brechas de supervivencia por cáncer infantil.
