Recientemente, la Administracion de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, aprobó Adzynma, el primer tratamiento proteico recombinante que está indicado para la terapia de reemplazo enzimático profiláctica (preventiva) en pacientes adultos y pediátricos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP).
La cTTP es un trastorno de la sangre poco común y potencialmente mortal, que causa la formación de coágulos de sangre en pequeños vasos sanguíneos, lo cual genera un bajo conteo plaquetario. Según la FDA, este trastorno hereditario se desarrolla por una mutación que provoca la enfermedad en el gen ADAMTS13, el cual es responsable de producir la encima que regula la coagulación en la sangre, que también se denomina ADAMTS13.
En cuanto la sintomatología de esta enfermedad, surgen síntomas como sangrado en la piel o membrana mucosas, confusión, fatiga, debilidad, fiebre, dolor de cabeza, palidez, dificultad respiratoria y frecuencia cardiaca alta (sobre 100 latidos por minuto). Del mismo modo, las personas con esta afección pueden experimentar episodios hemorrágicos graves, accidentes cerebrovasculares y daños a órganos vitales
Se estima que la cTTP afecta a menos de mil personas en los Estados Unidos y los síntomas normalmente se desarrollan en la infancia o la primera infancia. Sin embargo, en algunos casos pueden desarrollarse en la edad adulta y manifestarse por primera vez durante el embarazo.
Es importante tratar a tiempo esta enfermedad, porque de lo contrario puede ser mortal. De esta manera, la FDA explica que este método implica una terapia profiláctica basada en plasma para personas con enfermedades crónicas para reducir el riesgo de coagulación o sangrado mediante la reposición de la enzima ADAMTS13 ausente o baja.
Características del primer producto tratamiento proteico recombinante, Adzynma
Este producto es una forma recombinante purificada de la enzima en mención que actúa reemplazando los niveles bajos de enzima deficiente en pacientes con cTTP. Para su tratamiento, la administración Adyznma ayuda a reducir el riesgo de los síntomas de esta patología, el cual se debe administrar por vía intravenosa una vez cada dos semana.
Respecto a la seguridad y eficacia del producto, la FDA demostró que un estudio global logró evaluar la TRE profiláctica y a demanda con Adyznma, en comparación con terapias que se basaron en plasma en pacientes con cTTP.
Para ello, su eficacia se evaluó en 46 pacientes que fueron escogidos de forma aleatoria para recibir 6 meses de tratamiento de este producto o terapias basadas en plasma. Luego, se cruzaron al otro tratamiento durante seis meses y la eficacia se demostró con base en la incidencia de eventos de púrpura trombocitopénica trombótica, manifestaciones de PTT, así como la incidencia de la necesidad de dosis suplementarias.
“La eficacia de la TRE a demanda se evaluó en función de la proporción de eventos agudos de PTT que respondieron a Adzynma tanto en la cohorte profiláctica como en la cohorte a demanda durante la duración del estudio. Todos los eventos de PTT agudos y subagudos se resolvieron después del tratamiento con Adzynma o terapias basadas en plasma”, señala la FDA.
Efectos secundarios de Adzynma
Según la FDA, los efectos secundarios más comunes que están asociados con este producto incluyen dolor de cabeza, diarrea, migraña, dolor abdominal, náuseas, infección del trato respiratorio superior, mareos y vómitos. En medio de los estudios clínicos, no se observaron eventos adversos como reacciones alérgicas que puedan alterar la salud del paciente.
Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, asegura que administración sigue comprometida con los esfuerzos para ayudar a facilitar el desarrollo y la aprobación de terapias seguras y efectivas para pacientes con enfermedades raras. De este modo, la aprobación del producto “hoy refleja un progreso importante en el desarrollo de opciones de tratamiento muy necesarias para los pacientes afectados por este trastorno potencialmente mortal”.
