La enfermedad de células falciformes sigue siendo una causa importante de muerte y discapacidad infantil prevenible, especialmente en países de ingresos bajos y medios. Frente a esta brecha, la Organización Mundial de la Salud presentó una estrategia para ampliar el acceso al diagnóstico, tratamiento y cuidado de niños y adolescentes, combinando nuevas recomendaciones clínicas con medidas para aumentar la disponibilidad de medicamentos pediátricos adecuados, asequibles y con garantía de calidad.
La OMS estima que esta enfermedad contribuyó a unas 81.100 muertes en menores de cinco años durante 2021 y que cerca del 80 % de los casos se concentra en África subsahariana. Aunque existen intervenciones eficaces, el organismo advierte que persisten desigualdades importantes en diagnóstico temprano, atención integral y acceso a tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad.
La enfermedad de células falciformes mantiene una alta carga en la infancia
La enfermedad de células falciformes es el trastorno hereditario de la sangre más común en el mundo y continúa generando una carga significativa de enfermedad, discapacidad y mortalidad infantil. La mayor concentración de casos se encuentra en África subsahariana, pero la condición también afecta poblaciones del Mediterráneo Oriental, el Caribe, Asia del Sur, América Latina y comunidades de la diáspora en distintas regiones del mundo.
Para la OMS, uno de los principales problemas es que contar con tratamientos eficaces no garantiza por sí solo que los niños puedan beneficiarse de ellos. Las barreras pueden aparecer en el diagnóstico, el costo, la disponibilidad del medicamento o incluso en la existencia de presentaciones adecuadas para la edad. Por esta razón, la estrategia busca conectar las recomendaciones clínicas con mecanismos que permitan disponer de tratamientos pediátricos apropiados y utilizables incluso en sistemas de salud con recursos limitados.
¿Qué está haciendo la OMS para ampliar el acceso al tratamiento?
Durante el último año, la OMS ha desarrollado varias acciones complementarias orientadas específicamente a mejorar la atención de niños y adolescentes con esta enfermedad. El punto de partida fue la publicación, en mayo de 2026, de su primera guía normativa dedicada al diagnóstico, prevención y manejo clínico de la enfermedad de células falciformes en personas de 0 a 19 años.
La estrategia incluye:
- 15 recomendaciones distribuidas en siete áreas prioritarias para orientar la atención clínica.
- Una recomendación fuerte para utilizar hidroxiurea en niños y adolescentes con anemia falciforme entre los 9 meses y los 19 años, independientemente de la gravedad clínica.
- La identificación de medicamentos y formulaciones prioritarias para población pediátrica.
- El desarrollo de herramientas destinadas a mejorar la disponibilidad de productos con garantía de calidad y adaptados a las necesidades de los niños.
Estas acciones se desarrollan en conjunto con el Global Accelerator for Paediatric Formulations, GAP-f, una red coordinada por la OMS que trabaja para acelerar el desarrollo y disponibilidad de medicamentos adecuados para la población pediátrica.
Hidroxiurea se convierte en una prioridad para la población pediátrica
Uno de los ejes centrales de la estrategia es ampliar el acceso a la hidroxiurea, un tratamiento que puede prevenir complicaciones graves y mejorar la supervivencia de las personas con enfermedad de células falciformes. La OMS identificó este medicamento como una prioridad inmediata para niños y adolescentes, en línea con las recomendaciones clínicas publicadas durante 2026.
En julio, el organismo publicó un perfil objetivo para nuevas formulaciones pediátricas de hidroxiurea. Allí se definieron características mínimas y preferidas relacionadas con forma farmacéutica, concentraciones, flexibilidad de dosificación, administración, estabilidad, empaque y asequibilidad. El objetivo es facilitar presentaciones que permitan ajustar las dosis según el peso y que puedan utilizarse en contextos donde existen mayores limitaciones de infraestructura y recursos.
OMS abre una ruta de precalificación para tratamientos contra la enfermedad
A partir de este trabajo, la OMS lanzó por primera vez una Expresión de Interés para la Precalificación de terapias contra la enfermedad de células falciformes, lo que permitirá evaluar determinadas formulaciones de hidroxiurea dentro de su programa de precalificación de medicamentos. Entre los productos considerados se encuentran formulaciones pediátricas y cápsulas de hidroxiurea de 500 mg.
La OMS está invitando a los fabricantes a revisar los requisitos y participar en este proceso. La intención es ampliar la disponibilidad de productos cuya calidad pueda ser evaluada internacionalmente y facilitar posteriormente su utilización en programas de salud, mecanismos de compra y estrategias nacionales de acceso, especialmente en países donde la enfermedad representa una mayor carga.
¿Qué viene para los nuevos tratamientos de la enfermedad falciforme?
La estrategia también mira más allá de las terapias actualmente disponibles. La OMS señala que el panorama terapéutico está cambiando rápidamente, con nuevos medicamentos, productos biológicos y tecnologías potencialmente transformadoras, incluidas las terapias génicas, actualmente en diferentes etapas de desarrollo.
A través de un ejercicio de optimización de medicamentos pediátricos, el organismo revisó tratamientos emergentes en investigación y elaboró una lista de terapias prometedoras junto con prioridades para futuros estudios. El propósito es que las necesidades de los niños, las condiciones de acceso y las realidades de los países con alta carga y recursos limitados sean consideradas desde las primeras etapas del desarrollo de nuevas opciones terapéuticas.
El reto será convertir las recomendaciones en acceso efectivo
La OMS reconoce que disponer de guías, perfiles de producto y mecanismos de precalificación es solo una parte de la respuesta. La implementación requerirá coordinación entre gobiernos, fabricantes, autoridades regulatorias, investigadores, financiadores, agencias de compra, prestadores de servicios de salud y comunidades afectadas para que las recomendaciones clínicas puedan traducirse en medicamentos y servicios disponibles para los pacientes.
El GAP-f y la futura OneSCD Global Partnership harán parte de este esfuerzo, con énfasis en los países con mayor carga de enfermedad. La prioridad será conectar orientación clínica, desarrollo de medicamentos y acceso, de manera que los avances científicos y regulatorios puedan llegar de forma efectiva a los niños y adolescentes que actualmente enfrentan mayores dificultades para recibir diagnóstico y tratamiento oportunos.
