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Terapia génica aplicada en un solo ojo mejora la condición de los dos

Un histórico ensayo clínico de fase 3 mostró que la terapia génica aplicada en un solo ojo mejora la condición de los dos.

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Terapia génica aplicada en un solo ojo mejora la condición de los dos

Un histórico ensayo clínico de fase III con 37 voluntarios evidenció que la aplicación de terapia génica mejoraba la visión de ambos ojos a pesar de ser aplicada en uno solo, debido probablemente a la transferencia del ADN del vector viral del ojo inyectado.

El ensayo coordinado por el  el Dr. Patrick Yu-Wai-Man de la Universidad de Cambridge, el Dr. José-Alain Sahel de la Universidad de Pittsburgh y el Institut de la Vision de París se publicó recientemente en la revista “Science Translational Medicine” resaltando que el 78% de los pacientes tratados experimentaron una mejora visual significativa en los dos ojos.

La totalidad de los pacientes padecía de neuropatía óptica hereditaria de Leber -LHON por sus siglas en inglés- que afecta las células ganglionares de la retina, lo que desemboca en la degeneración rápida del nervio óptico empeorando la visión de los dos ojos. Al poco tiempo de que inicia la enfermedad la mayoría de personas llegan a una condición de ceguera parcial severa.

Solo el 20% de los casos logran mejorar su visión llegando en pocos casos al 20/200. Este tipo de neuropatía óptica afecta a 1 de cada 30.000 personas, generalmente hombres entre 20 y 30 años, aunque el tratamiento sigue siendo limitado con resultados de mejoría pobres.

El Dr. Sahel califica de frustrantes las terapias existentes para la LHON, ya que los pacientes jóvenes que ha tratado con la afección pierden la visión en el trascurso de unas pocas semanas. “Nuestro estudio ofrece una gran esperanza para el tratamiento de esta enfermedad cegadora en adultos jóvenes” señala el especialista.

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Terapia génica para mejorar la visión

El equipo científico inyectó rAAV2/ 2-ND4, un vector viral que contiene ADNc modificado en la cavidad vítrea en la parte posterior en un ojo de 37 pacientes que sufrieron pérdida de la visión durante 6 a 12 meses. En el otro ojo se les administró una inyección simulada.

Es preciso mencionar, que la tecnología denominada de focalización mitocondrial fue desarrollada por el Institut de la Visión de París y obtuvo la licencia de GenSight Biologics. Los investigadores se mostraron impresionados con los hallazgos, ya que esperaban que la visión mejorara solo en el ojo inyectado, sorpresivamente mejoró en los dos, y no tuvo modificaciones en los siguientes dos años de seguimiento.

Los ojos tratados mostraron una mejora media en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) de 15 letras en un gráfico ETDRS, que representa tres líneas de visión, mientras que se observó una mejora media de 13 letras en los ojos tratados con simulación. Como algunos pacientes aún se encontraban en la fase dinámica del proceso de la enfermedad en el momento del enrolamiento, la ganancia visual desde el nadir (peor AVMC para cada ojo) fue aún mayor, alcanzando 28,5 letras para los ojos tratados y 24,5 letras para los ojos tratados de forma simulada.

Al reemplazar el gen MT-ND4 afectado, se rescatan las células ganglionares de la retina de los efectos destructivos de la mutación m.11778G>A, mejorando el pronóstico visual del paciente, estos resultados pueden tener un impacto infinitamente positivo en la vida de los pacientes.

Los datos muestran que los ojos tratados tienen 3 veces más posibilidades de lograr una visión mejor a 20/200, adicionalmente, el cuestionario confirmó el impacto positivo del tratamiento en la calidad de vida y bienestar psicológico de los pacientes.

Posteriormente, el equipo indagó los factores que permiten que la aplicación de la terapia génica en un ojo mejore la condición del otro. Con un modelo animal se estudió a detalle la distribución y los efectos del vector de terapia génica, en los modelos también se inyectó rAAV2/ 2-ND4 y después de un periodo de tres meses se analizaron los tejidos de varias zonas del ojo y el cerebro para detectar la presencia del ADN del vector a través de un ensayo PCR cuantitativo transgénico.

Con este análisis se detectó la presencia del vector viral en el ojo no tratado, en este sentido la mejora visual de los dos ojos obedecería a la difusión intercular de rAAV2/ 2-ND4. Sin embargo, son necesarias más investigaciones para corroborar los hallazgos.

“Salvar la vista con la terapia genética es ahora una realidad. Se ha demostrado que el tratamiento es seguro y actualmente estamos explorando la ventana terapéutica óptima ” concluyó el Dr. Yu-Wai-Man coordinador del estudio.

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Crean prótesis de mano con más del 90% de funcionalidad

Crean mano protésica biomimética capaz de restaurar más del 90% de la funcionalidad a personas con amputaciones de miembros superiores.

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Crean prótesis de mano con más del 90% de funcionalidad

El Instituto Italiano de Tecnología (IIT) y el Centro Prótesis INAIL (la unidad de prótesis del Instituto Nacional de Seguro contra Accidentes de Trabajo), en Italia, anunciaron hace poco la creación de una  mano protésica biomimética Hannes, capaz de restaurar más del 90% de la funcionalidad a personas con amputaciones de miembros superiores cuyo concepto fue galardonado con el premio internacional de diseño industrial Compassod’Oro.

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La importante iniciativa indica sus creadores permite replica las propiedades biológicas clave de la mano humana como el movimiento natural sinérgico y adaptable; niveles biomiméticos de fuerza y velocidad; alto antropomorfismo y agarre con fuerza.

Desarrollada con la participación de investigadores, ortopedistas, diseñadores industriales y pacientes, este desarrollo puede restaurar más del 90% de la funcionalidad en personas con amputaciones de miembros superiores. Posee un marcado CE y está listo para ingresar al mercado médico internacional, pero su futura comercialización solo será posible cuando los investigadores identifiquen inversionistas y socios industriales.

¿Cómo fue desarrollada la prótesis?

El sistema robótico Hannes inició a finales de 2013 con el objetivo de crear soluciones innovadoras de alta tecnología rentables para pacientes con discapacidad física.

Hannes es un sistema protésico de miembro superior poliarticulado antropomórfico que incluye mano y muñeca, cuyas principales características son la suavidad y la capacidad de adaptarse dinámicamente a la forma de los objetos a agarrar. Es similar a una mano humana y, al ser desarrollado directamente con los pacientes, es de uso práctico.

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Sin embargo, sus investigadores expusieron que, para evaluar la efectividad y usabilidad de Hannes, se realizaron pruebas piloto con amputados en el  Centro Protesi Inail encontrando que después de un período de entrenamiento de menos de una semana, los pacientes podían usar la prótesis de forma autónoma en el hogar para realizar actividades cotidianas como los que quehaceres diarios.

La prótesis es un sistema mioeléctrico que se puede usar durante todo el día y se ajusta a diferentes discapacidades de las extremidades superiores ya que emplea una serie de sensores electromiográficos de superficie, colocados dentro de un encaje personalizado que detecta la actividad de los músculos del muñon en la parte inferior o superior del brazo, que el usuario contrae activamente para realizar múltiples movimientos.

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Asimismo, a través de un software especialmente desarrollado y una conexión bluetooth, sus investigadores expusieron que la prótesis permite personalizar los parámetros de funcionamiento de la mano, como la precisión y la velocidad de los movimientos, para asegurar una experiencia más optimizada para cada usuario. “Hannes se proporciona en dos tamaños diferentes, siete, tres, cuartos y ocho un cuarto, para diestros y zurdos y adecuado para sujetos femeninos y masculinos. Su peso es de 450 gramos”.

De igual manera, esta innovadora propuesta también permite que los dedos se pueden flexionar y posicionar de forma natural, incluso en reposo. En particular, el pulgar se puede orientar en tres posiciones diferentes para replicar una amplia variedad de agarres, incluyendo un agarre fino que permite levantar objetos pequeños, un agarre lateral, que permite agarrar objetos delgados, y finalmente un agarre de potencia capaz de agarrar y mover incluso cargas pesadas.

El sistema también permite la pronación y supinación de la muñeca (“movimiento de giro de la llave”), permitiendo agarres en diferentes orientaciones sin depender de una compensación dañina para el paciente.

Por último, es importante mencionar que sus investigadores realizaron experimentos para validar el desempeño de Hannes y la semejanza humana de su comportamiento de agarre, demostrando que su desempeño es mucho más alto si se compara con la investigación existente o los dispositivos comerciales que existen en la actualidad.

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Hallan nueva clase de antibióticos eficaces para atacar diferentes bacterias

Investigadores estadounidenses descubrieron una nueva clase de antibióticos de función dual para bacterias farmacorresistentes.

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Hallan nueva clase de antibióticos eficaces para atacar diferentes bacterias

Investigadores estadounidenses del Intituto Wistar descubrieron una nueva clase de compuestos antibióticos que se combinan de manera única para destruir patógenos farmacorresistentes con una respuesta ágil y simultánea del sistema inmune4. Los hallazgos ya fueron publicados en la revista “Nature”.

Recordemos, que según la Organización Mundial de la Salud -OMS- la resistencia a los antibióticos constituye una de las 10 principales amenazas a la salud pública mundial, estimando que para el 2050 las infecciones farmacorresistentes cobrarían la vida de más de 10 millones de personas anualmente, y tendrían un costo de 100 billones de dólares para la economía mundial.

Así mismo, la organización alertó que la lista de bacterias resistentes a los antibióticos está aumentando mientras que hay muy pocos nuevos desarrollos en proceso, por lo que es necesario investigar a cerca de nuevas clases de antimicrobianos que mitiguen la posible crisis de salud pública que se aproxima.

El equipo de investigación logró identificar una nueva clase de antibióticos denominados inmuno-antibióticos de acción dual -DAIA-. Al respecto el autor principal del estudio, Farokh Dotiwala, explicó que adoptaron una “estrategia creativa de doble filo para desarrollar nuevas moléculas que puedan matar infecciones difíciles de tratar al tiempo que mejoran la respuesta inmune natural del huésped”.

Los antibióticos que se usan en la actualidad atacan las funciones bacterianas esenciales, es decir, la síntesis de ácidos nucleicos, la construcción de la membrana celular y las vías metabólicas, pese a esto las bacterias se hacen resistentes mutando el objetivo bacteriano contra el que se dirige el medicamento inactivándolo por completo.

Teniendo en cuenta la acción de las bacterias, el equipo saco parte del sistema inmune para atacar al mismo tiempo los patógenos desde dos frentes diferentes mitigando la posibilidad de resistencia. Específicamente, el equipo se centró en una vía metabólica que es esencial para las bacterias pero no está activa en los humanos, lo que la convierte en el objetivo perfecto para desarrollar nuevos medicamentos. La vía denominada metil-D-eritritol fosfato (MEP) o vía no mevalonato, es responsable de la biosíntesis de isoprenoides, moléculas imprescindibles para la vida de la mayoría de bacterias nocivas.

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Funcionamiento del nuevo compuesto antibiótico

En este sentido, se apuntó la enzima IspH esencial en la biosíntesis de los isoprenoides como forma de bloquear la vía y eliminar las bacterias. La IsoH tiene una amplia presencia en el entorno bacteriano por lo que se presume que puede servir para atacar una amplia variedad de patógenos.

Es preciso mencionar, que el equipo se apoyo en modelos informáticos a fin de estudiar millones de compuestos disponibles comercialmente para adherirse a la enzima y seleccionaron los más eficaces que limitaban la función de IspH.

Dado que los inhibidores de IspH previamente disponibles no podían penetrar la pared celular bacteriana, Dotiwala colaboró con el químico medicinal de Wistar Joseph Salvino, profesor en el Centro de Cáncer del Instituto Wistar y coautor principal del estudio, para identificar y sintetizar la nueva IspH moléculas inhibidoras que pudieron penetrar en las bacterias.

De esto modo el equipo logró demostrar que los inhibidores de la enzima estimulaban el sistema inmune con una actividad bacteriana más fuerte que los antibióticos actuales al probarse in vitro en aislamientos clínicos de bacterias farmacorresistentes.

La respuesta fue funcional para bacterias gram negativas y gram positivas, sin ser tóxica para las células humanas. “Creemos que esta innovadora estrategia DAIA puede representar un hito potencial en la lucha mundial contra la resistencia a los antimicrobianos, creando una sinergia entre la capacidad de destrucción directa de los antibióticos y el poder natural del sistema inmunológico”, concluye el Dr. Dotiwala.

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Atlas 2030: primer exoesqueleto pediátrico del mundo

Una compañía desarrolló y probó el primer exoesqueleto para niños con el que podrán revolucionar las terapias de rehabilitación.

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Atlas 2030 primer exoesqueleto pediátrico del mundo

En España, una empresa especializada en robótica desarrolló el primer exoesqueleto infantil para apoyar las terapias de rehabilitación de infantes que sufren enfermedades neurológicas que comprometen su movilidad. El desarrollo fue probado con éxito en España y Francia, sin embargo, para que este dispositivo pase al mercado es imprescindible que la compañía consiga inversores.

El exoesqueleto denominado ATLAS 2030 fue desarrollado por Marsi Bionics un empresa emergente que inició por el trabajo conjunto del  Centro de Automática y Robótica de la Universidad Politécnica de Madrid y el Consejo Superior de Investigaciones Científicas de España. El dispositivo se ha hecho merecedor a varios reconocimientos internacionales debido a que los exoesqueletos hasta ahora creados en el mundo no podían ser usados en niños.

6 niños voluntarios testearon ATLAS 2030 como parte de la terapia física de rehabilitación de la enfermedad que padecen. Tres de ellos tenían Atrofia Muscular Espinal y los otros tres Parálisis Cerebral Espástica. Estas enfermedades causan rigidez en las extremidades y falta de tono muscular.

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Falta de financiación para exoesqueletos pediátricos

 La ingeniera y fundadora de Marsi Bionics, Elena García Armada explicó que el ensayo se centró en demostrar la seguridad del exoesqueleto para niños con enfermedades que les impiden caminar. “El exoesqueleto obtiene un trabajo más completo, más motivador. Para un niño no es lo mismo una rehabilitación clásica que la posibilidad de ejercitar sus capacidades siendo independientes con esta herramienta que se mueve, interpretando la intención del movimiento” agregó García.

Los ensayos mostraron que el exoesqueleto puede sr usado en pacientes pediátricos con otras afecciones como como miopatías, distrofias o daños neurológicos crónicos. Este avance representa una posibilidad más amplia de tratamiento para los más de 17 millones de niños del mundo que padece enfermedades que afectan su movilidad.

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Pese al crecimiento de Marsi Bionics en el mercado, la empresa tiene problemas de financiamiento debido a que en el mundo hay una demanda menor de prótesis para niños lo que hace más difícil obtener los recursos necesarios.

Finalmente, García señala que para que una primera partida de exoesqueletos comiencen a operar en hospitales y centros de rehabilitación se necesitan 1.8 millones de euros. No obstante, El objetivo sigue siendo potenciar la empresa para hacer los exoesqueletos cuyo costo es de unos 60 mil euros accesibles para todos los niños que lo necesitan.

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