Terapia génica aplicada en un solo ojo mejora la condición de los dos

Un histórico ensayo clínico de fase 3 mostró que la terapia génica aplicada en un solo ojo mejora la condición de los dos.
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Un histórico ensayo clínico de fase III con 37 voluntarios evidenció que la aplicación de terapia génica mejoraba la visión de ambos ojos a pesar de ser aplicada en uno solo, debido probablemente a la transferencia del ADN del vector viral del ojo inyectado.

El ensayo coordinado por el  el Dr. Patrick Yu-Wai-Man de la Universidad de Cambridge, el Dr. José-Alain Sahel de la Universidad de Pittsburgh y el Institut de la Vision de París se publicó recientemente en la revista “Science Translational Medicine” resaltando que el 78% de los pacientes tratados experimentaron una mejora visual significativa en los dos ojos.

La totalidad de los pacientes padecía de neuropatía óptica hereditaria de Leber -LHON por sus siglas en inglés- que afecta las células ganglionares de la retina, lo que desemboca en la degeneración rápida del nervio óptico empeorando la visión de los dos ojos. Al poco tiempo de que inicia la enfermedad la mayoría de personas llegan a una condición de ceguera parcial severa.

Solo el 20% de los casos logran mejorar su visión llegando en pocos casos al 20/200. Este tipo de neuropatía óptica afecta a 1 de cada 30.000 personas, generalmente hombres entre 20 y 30 años, aunque el tratamiento sigue siendo limitado con resultados de mejoría pobres.

El Dr. Sahel califica de frustrantes las terapias existentes para la LHON, ya que los pacientes jóvenes que ha tratado con la afección pierden la visión en el trascurso de unas pocas semanas. “Nuestro estudio ofrece una gran esperanza para el tratamiento de esta enfermedad cegadora en adultos jóvenes” señala el especialista.

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Terapia génica para mejorar la visión

El equipo científico inyectó rAAV2/ 2-ND4, un vector viral que contiene ADNc modificado en la cavidad vítrea en la parte posterior en un ojo de 37 pacientes que sufrieron pérdida de la visión durante 6 a 12 meses. En el otro ojo se les administró una inyección simulada.

Es preciso mencionar, que la tecnología denominada de focalización mitocondrial fue desarrollada por el Institut de la Visión de París y obtuvo la licencia de GenSight Biologics. Los investigadores se mostraron impresionados con los hallazgos, ya que esperaban que la visión mejorara solo en el ojo inyectado, sorpresivamente mejoró en los dos, y no tuvo modificaciones en los siguientes dos años de seguimiento.

Los ojos tratados mostraron una mejora media en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) de 15 letras en un gráfico ETDRS, que representa tres líneas de visión, mientras que se observó una mejora media de 13 letras en los ojos tratados con simulación. Como algunos pacientes aún se encontraban en la fase dinámica del proceso de la enfermedad en el momento del enrolamiento, la ganancia visual desde el nadir (peor AVMC para cada ojo) fue aún mayor, alcanzando 28,5 letras para los ojos tratados y 24,5 letras para los ojos tratados de forma simulada.

Al reemplazar el gen MT-ND4 afectado, se rescatan las células ganglionares de la retina de los efectos destructivos de la mutación m.11778G>A, mejorando el pronóstico visual del paciente, estos resultados pueden tener un impacto infinitamente positivo en la vida de los pacientes.

Los datos muestran que los ojos tratados tienen 3 veces más posibilidades de lograr una visión mejor a 20/200, adicionalmente, el cuestionario confirmó el impacto positivo del tratamiento en la calidad de vida y bienestar psicológico de los pacientes.

Posteriormente, el equipo indagó los factores que permiten que la aplicación de la terapia génica en un ojo mejore la condición del otro. Con un modelo animal se estudió a detalle la distribución y los efectos del vector de terapia génica, en los modelos también se inyectó rAAV2/ 2-ND4 y después de un periodo de tres meses se analizaron los tejidos de varias zonas del ojo y el cerebro para detectar la presencia del ADN del vector a través de un ensayo PCR cuantitativo transgénico.

Con este análisis se detectó la presencia del vector viral en el ojo no tratado, en este sentido la mejora visual de los dos ojos obedecería a la difusión intercular de rAAV2/ 2-ND4. Sin embargo, son necesarias más investigaciones para corroborar los hallazgos.

“Salvar la vista con la terapia genética es ahora una realidad. Se ha demostrado que el tratamiento es seguro y actualmente estamos explorando la ventana terapéutica óptima ” concluyó el Dr. Yu-Wai-Man coordinador del estudio.

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