El medicamento experimental de Alnylam Pharmaceuticals, llamado vutrisiran, ha mostrado resultados prometedores en un ensayo clínico crucial, proporcionando esperanza para los pacientes con miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina. Este avance podría abrir el camino para una aprobación regulatoria y consolidar la posición de Alnylam en el mercado de tratamientos para enfermedades raras.
Resultados del ensayo HELIOS-B
El ensayo clínico HELIOS-B, seguido de cerca por la comunidad científica y médica, reveló que los pacientes tratados con vutrisiran tenían un riesgo un 28% menor de muerte por cualquier causa o evento cardiovascular recurrente en comparación con aquellos que recibieron un placebo. Además, el medicamento mostró una reducción del riesgo del 33% en pacientes que no estaban tomando tafamidis, un medicamento similar de Pfizer, al inicio del estudio.
Estos resultados reflejan la potencial eficacia del medicamento para mejorar la supervivencia y reducir la necesidad de hospitalizaciones, aspectos críticos en el tratamiento de la miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina. Los datos del estudio, que se presentarán en detalle en la reunión de la Sociedad Europea de Cardiología en agosto, podrían cambiar el panorama del tratamiento para esta enfermedad.
Impacto y comparación con otros tratamientos
Vutrisiran, vendido como Amvuttra para una forma diferente de la enfermedad, ha demostrado mejoras significativas en medidas secundarias de la salud del corazón. El medicamento también fue asociado con una reducción del 36% en el riesgo de muerte en la población general del estudio durante 42 meses, una cifra que sube al 35% en aquellos que no estaban tomando tafamidis.
El director médico de Alnylam, Pushkal Garg, destacó la solidez de los resultados, afirmando que no hay duda sobre la eficacia del medicamento. Sin embargo, la empresa aún debe proporcionar detalles completos del ensayo para responder algunas preguntas sobre los beneficios específicos del medicamento.
Alnylam planea utilizar un bono de revisión prioritaria para acelerar la evaluación regulatoria de vutrisiran, con la esperanza de obtener la aprobación del mercado lo antes posible.
Contexto de Alnylam y el mercado de medicamentos para amiloidosis
Alnylam ha sido una de las empresas líderes en el sector biotecnológico, pionera en el desarrollo de medicamentos basados en ARN de interferencia. A pesar de haber lanzado cuatro medicamentos para enfermedades raras y descubierto un medicamento para reducir el colesterol que ahora vende Novartis, la empresa no ha sido consistentemente rentable. En 2023, Alnylam registró pérdidas de 440 millones de dólares.
La miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina representa una oportunidad significativa para Alnylam. Más de 250,000 personas en todo el mundo padecen esta forma de la enfermedad, en comparación con las 30,000 a 50,000 que padecen la forma de polineuropatía. El medicamento tafamidis de Pfizer, que generó 3.300 millones de dólares en 2022, es actualmente el único tratamiento disponible para esta afección.
Competencia y futuro de vutrisiran
Alnylam ha intentado superar a tafamidis primero con Onpattro y ahora con vutrisiran. Aunque la FDA rechazó la solicitud de Onpattro para la miocardiopatía, el éxito de vutrisiran podría cambiar las tornas. Vutrisiran se administra mediante inyección subcutánea, lo que podría ofrecer ventajas sobre los métodos de infusión de Onpattro y las píldoras de Pfizer y BridgeBio.
Los expertos creen que las terapias de interferencia de ARN, como vutrisiran, podrían ser superiores a las píldoras estabilizadoras de proteínas mal plegadas. El fármaco de BridgeBio, que también mostró éxito en ensayos clínicos, podría competir con vutrisiran, pero las comparaciones directas entre estudios son complicadas debido a las diferentes características demográficas de los pacientes.
Los resultados del ensayo HELIOS-B son un impulso significativo para Alnylam Pharmaceuticals y para los pacientes con miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina. Si se aprueba, vutrisiran podría ofrecer una nueva esperanza para miles de pacientes y consolidar la posición de Alnylam como un líder en el tratamiento de enfermedades raras. La comunidad médica espera con interés los datos completos del estudio y las futuras decisiones regulatorias que podrían transformar el tratamiento de esta enfermedad mortal.
