En un desarrollo notable, Pfizer anunció que su terapia génica experimental para la hemofilia A, ha logrado los objetivos principales en un estudio de etapa avanzada. Esta noticia llega poco después de que la farmacéutica obtuviera la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos – FDA para otra terapia genética dirigida a una forma menos común del trastorno hemorrágico a principios de este año.
Terapia génica experimental
La terapia génica experimental de Pfizer, giroctocogene fitelparvovec, tuvo éxito en un estudio de fase 3 en personas con hemofilia A, superando los problemas de seguridad que habían suspendido el ensayo durante casi un año. El tratamiento, administrado como una única infusión, está diseñado para ayudar a los pacientes a producir el factor VIII, una proteína crucial para la coagulación sanguínea normal. Actualmente, las personas con hemofilia A dependen de infusiones regulares de factor VIII para prevenir episodios de sangrado.
En el estudio AFFINE, los investigadores siguieron a 75 pacientes durante al menos 15 meses después de recibir la terapia de Pfizer. Los resultados fueron prometedores: los pacientes experimentaron menos episodios de sangrado y tuvieron niveles más altos de factor VIII en comparación con su condición antes de la infusión, cuando estaban bajo tratamiento profiláctico estándar. Pfizer destacó que solo un paciente volvió a recibir infusiones profilácticas.
Implicaciones y preguntas sin responder
Estos resultados positivos ofrecen esperanza a los pacientes con hemofilia A que desean evitar las frecuentes inyecciones de factor VIII. Sin embargo, quedan varias preguntas sobre la eficacia a largo plazo de la terapia génica de Pfizer. La principal preocupación es la duración de los efectos del tratamiento y si puede reducir permanentemente la necesidad de inyecciones. La compañía se ha comprometido a seguir monitoreando a los pacientes tratados durante un período de 15 años para recopilar datos exhaustivos.
Es probable que los reguladores también se centren en un hallazgo significativo: casi el 50% de los participantes del estudio experimentaron un aumento de los niveles de factor VIII al 150% o más. Este aumento en los niveles anteriormente llevó a la FDA a suspender el ensayo en noviembre de 2021 debido a posibles riesgos de coágulos sanguíneos peligrosos.
Después de abordar las preocupaciones de la FDA, Pfizer reinició el ensayo en 2022 con un protocolo ajustado. La compañía informó que los niveles elevados de factor VIII fueron temporales y no afectaron los resultados generales de eficacia y seguridad. La farmacéutica planea consultar con las autoridades regulatorias en los próximos meses para determinar los siguientes pasos para este tratamiento.
Desafíos y perspectivas futuras en la terapia génica para la hemofilia
Los desarrolladores de terapias génicas para la hemofilia han enfrentado históricamente desafíos con los organismos reguladores. En 2020, la inesperada negativa de la FDA al tratamiento de BioMarin para el trastorno, solicitando datos adicionales, sorprendió a la industria. BioMarin finalmente obtuvo la aprobación para su terapia, aunque su rendimiento en el mercado no ha cumplido con las expectativas de los inversores.
El recorrido de Pfizer en el desarrollo de terapias génicas ha estado marcado por resultados variados. Colaborando con Sangamo Therapeutics, Pfizer desarrolló su tratamiento para la hemofilia A. En abril, Pfizer recibió la aprobación para una terapia génica dirigida a la hemofilia B. Sin embargo, en junio, la compañía informó de un revés en su ensayo de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. Además, Pfizer vendió sus programas de terapia génica en etapas tempranas a AstraZeneca en 2023.
