En un golpe significativo para la comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), Pfizer decidió finalizar su programa de terapia génica experimental y despedir a 150 empleados involucrados en el proyecto. Esta decisión se produce después de que un ensayo clínico de fase 3 no alcanzara los objetivos esperados el mes pasado, según confirmó la compañía el día de ayer.
Resultados decepcionantes y decisión de cierre
El portavoz de Pfizer comunicó a BioPharma Dive que la empresa no continuará con el desarrollo de la terapia debido a los resultados decepcionantes del ensayo clínico de fase 3 revelados en junio. Pfizer seguirá monitoreando a todos los participantes tratados en estudios de la terapia y se ha comprometido a compartir los resultados detallados en reuniones de defensa con médicos y pacientes. Este compromiso busca garantizar que los aprendizajes del ensayo puedan contribuir a futuras investigaciones y desarrollos de tratamientos para niños que viven con DMD.
Impacto en los empleados y operaciones
Además de los despidos directos relacionados con el programa de Duchenne, Pfizer está recortando puestos de trabajo en una planta en Sanford, Carolina del Norte, que servía como centro principal para su investigación sobre la enfermedad de Duchenne y la producción de terapias génicas para la hemofilia. Según el portavoz, 150 empleados de esta planta, incluidos aquellos en el programa de Duchenne y otras operaciones, se verán afectados por los despidos.
En una presentación trimestral de resultados, la compañía informó que asumirá un cargo por deterioro de 230 millones de dólares relacionado con la interrupción de la terapia. También está evaluando opciones futuras, incluida una posible venta de una instalación separada adquirida de la firma de fabricación por contrato Abzena en 2023, involucrada en el programa de Duchenne. Aunque el edificio estaba programado para abrir a fines de año, los planes cambiaron tras el fracaso del estudio y actualmente no se ha identificado un comprador.
Repercusión financiera y alternativas evaluadas
Pfizer espera asumir un cargo adicional de 400 millones de dólares relacionado con la planta de Abzena en el tercer trimestre. La terminación del desarrollo elimina la posibilidad a corto plazo de una segunda opción de terapia génica para personas con DMD, una enfermedad progresiva y mortal sin cura y con tratamientos limitados disponibles.
Los reguladores estadounidenses otorgaron una autorización limitada a Elevidys de Sarepta Therapeutics en 2023 y ampliaron su uso el mes pasado, a pesar de los resultados clínicos que han dejado dudas sobre su eficacia. Detrás de Elevidys, la terapia de Pfizer era la más avanzada en desarrollo clínico. Anteriormente, la farmacéutica esperaba presentar una solicitud de aprobación si los resultados del estudio de fase 3 eran positivos.
Evolución del programa de Pfizer
Pfizer adquirió el medicamento para DMD cuando compró la empresa de biotecnología Bamboo Therapeutics en 2016, como parte de un esfuerzo para invertir en terapia génica. Aunque ha obtenido su primera aprobación en Estados Unidos para un tratamiento de hemofilia B y ha informado éxito en un ensayo avanzado para la hemofilia A, también ha enfrentado desafíos significativos, incluida la interrupción de investigaciones tempranas de terapia génica y problemas de seguridad en el programa de Duchenne.
A pesar de los obstáculos, Pfizer siguió adelante con el programa de DMD, adoptando un enfoque regulatorio diferente al de Sarepta, que solicitó una aprobación acelerada antes de obtener resultados de un ensayo fundamental controlado con placebo. Dan Levy, director de desarrollo de enfermedades neurológicas raras de Pfizer, defendió este enfoque, creyendo que presentaría un caso más sólido ante los reguladores. Sin embargo, la terapia de Pfizer no logró alcanzar ninguno de los objetivos del estudio y no informó beneficios significativos cuando fracasó el mes pasado.
Pfizer no trabaja en otro medicamento para la DMD
Actualmente, Pfizer no está trabajando en ningún otro medicamento para DMD y no hay otras terapias génicas para esta enfermedad en la última etapa de pruebas, aunque Regenxbio podría comenzar un estudio de fase 3 este año. La empresa también está despidiendo a 60 trabajadores en un sitio en Rocky Mount, Carolina del Norte, especializado en inyectables esterilizados debido a una menor demanda proyectada de productos.
Estos despidos forman parte de un esfuerzo más amplio de Pfizer por recortar gastos tras una disminución significativa en los ingresos por tratamientos contra el COVID-19. La decisión de Pfizer de abandonar su programa de terapia génica para DMD marca un revés doloroso para los pacientes y sus familias, subrayando los desafíos continuos en el desarrollo de tratamientos efectivos para enfermedades raras.
