Un equipo de investigadores de la Universidad de Cambridge, la Universidad de Milán Bicocca y el Hospital Casa Sollievo della Sofferenza de Italia comprobó la seguridad, tolerancia y eficiencia de una terapia con células madre que promete detener el avance de la esclerosis múltiple (EM) progresiva, por medio de un ensayo clínico publicado en Cell Stem Cell.
Los investigadores concluyeron un ensayo clínico fase I en 15 pacientes con esclerosis múltiple secundaria, utilizando células madre neuronales extraídas de tejido cerebral fetal de un donante Tras 12 meses de seguimiento post-trasplante, lograron determinar que el tratamiento es seguro, bien tolerado y con múltiples efectos duraderos que parecen proteger al cerebro de daños mayores. Estos resultados indican un avance prometedor en el desarrollo de terapias para la esclerosis múltiple.
En el estudio, los participantes fueron tratados con células madre neuronales humanas (hNSC) mediante inyección intracerebroventricular, junto con un régimen inmunosupresor. No se registraron muertes relacionadas con el tratamiento ni eventos adversos graves y todos los participantes demostraron estabilidad en los resultados clínicos y de laboratorio, así como en la carga de lesiones y la actividad cerebral (evaluada mediante resonancia magnética), en comparación con el inicio del estudio.
El análisis metabolómico y lipidómico de fluidos biológicos reveló respuestas dependientes del tiempo y la dosis, destacando niveles elevados de acilcarnitinas y ácidos grasos en el líquido cefalorraquídeo (LCR).
“Ninguno de los pacientes informó síntomas que sugirieran un agravamiento de su condición. Su función cognitiva tampoco empeoró significativamente durante el estudio. Esto apunta a una estabilidad sustancial de la enfermedad, sin signos de progresión, aunque los altos niveles de discapacidad en los pacientes al inicio del ensayo hacen que esto sea difícil de confirmar”, explicaron los autores del estudio.
Esclerosis múltiple: ¿Cómo se desarrolló la investigación?
En la investigación, el grupo de científicos examinó un subgrupo de pacientes para analizar las modificaciones en el volumen del tejido cerebral relacionadas con la progresión de la esclerosis múltiple. Los resultados revelaron una correlación inversa, pues a medida que aumentaba la cantidad de células madre inyectadas, disminuía la reducción del volumen del tejido causada por la inflamación asociada a la enfermedad. De esta manera, los hallazgos sugieren que la terapia con células madre podría tener un impacto positivo en la preservación del tejido cerebral en pacientes con esclerosis múltiple.
Por otra parte, los investigadores también observaron un efecto neuroprotector de la terapia celular y para evaluar esto, analizaron los cambios en el líquido cefalorraquídeo y en la sangre de los pacientes. Inicialmente, identificaron signos vinculados a la manera en que el cerebro procesa los ácidos grasos, que son considerados como lípidos protectores cerebrales.
Frente a esto, los resultados revelaron que, a medida que incrementaba la cantidad de células madre introducidas en los pacientes, los niveles de ácidos grasos mostraban un aumento sostenido a lo largo del tiempo. Esto sugiere un potencial efecto positivo de la terapia celular en la regulación de los lípidos protectores cerebrales, destacando su impacto neuroprotector.
Perspectivas iniciales: desarrollo de la terapia celular en la esclerosis múltiple
De acuerdo con las conclusiones del ensayo clínico, los profesionales del campo médico han avanzado significativamente en el desarrollo de tratamiento celular para combatir la esclerosis múltiple. Este progreso se centra en la capacidad de estos tratamientos para contrarrestar el avance de la enfermedad. Los autores del estudio expresan la esperanza de que, en el futuro, esta técnica pueda ser empleada para la reparación o regeneración de células nerviosas en el cerebro, marcando un hito importante en la búsqueda de soluciones efectivas para la esclerosis múltiple.
Por su parte, Stefano Pluchino, codirector del estudio realizado en la Universidad de Cambridge, destaca que los hallazgos representan un avance significativo hacia el desarrollo de una terapia celular para el tratamiento de la esclerosis múltiple. Además, enfatiza que la confirmación de la seguridad del tratamiento abre la puerta a la siguiente fase de ensayos clínicos, marcando un paso crucial en la validación y aplicación potencial de esta terapia innovadora.
Sin embargo, Aravinthan Varatharaj, profesor clínico de neurología en la Universidad de Southampton afirmó que el estudio tiene limitación, por lo que “aún no contamos con evidencia sólida para comprobar la efectividad de la terapia para reparar y regenerar células. Aunque este estudio demostró que los pacientes no experimentaron una progresión significativa de la enfermedad después del tratamiento, hay otras posibles explicaciones para esto. Este no fue un ensayo controlado. Además, la mayoría de los pacientes aún mostraban evidencia de actividad de la enfermedad en las resonancias magnéticas, lo que sugiere que este método no suprimió completamente la inflamación cerebral”.
