La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización de comercialización en la Unión Europea para Brinsupri (brensocatib), el primer tratamiento dirigido a la bronquiectasia no relacionada con fibrosis quística (BNCF), una enfermedad pulmonar crónica, progresiva y sin terapias aprobadas hasta ahora. El fármaco, desarrollado por Insmed, está destinado a pacientes mayores de 12 años con antecedentes de al menos dos exacerbaciones en el último año.
Una enfermedad crónica con alto impacto respiratorio
La BNCF se caracteriza por daño estructural en las vías respiratorias, acumulación anormal de moco y disfunción pulmonar grave. Es provocada por infecciones e inflamaciones repetidas y puede derivar de múltiples causas, entre ellas infecciones respiratorias previas, enfermedades autoinmunes o inmunodeficiencias congénitas.
En Europa se estima una prevalencia de entre 400.000 y tres millones de pacientes, quienes suelen experimentar entre una y cuatro exacerbaciones anuales. Estos episodios agudos agravan la función pulmonar, reducen la calidad de vida y elevan el riesgo de mortalidad. Hasta ahora, el manejo clínico se basaba exclusivamente en terapias de soporte, incluyendo fisioterapia respiratoria, antibióticos y antiinflamatorios, sin medicamentos específicos autorizados para modificar el curso de la enfermedad.
Inhibidor de la inflamación neutrofílica
El principio activo de Brinsupri, brensocatib, actúa inhibiendo la enzima dipeptidil peptidasa 1 (DPP1), implicada en la activación de los neutrófilos, células inmunitarias esenciales en la respuesta inflamatoria.
En pacientes con BNCF, la activación recurrente de neutrófilos provoca la liberación excesiva de proteínas serina proteasas (NSP), que degradan las paredes bronquiales, aumentan la producción de moco y perpetúan la inflamación crónica. Al inhibir la DPP1, el medicamento bloquea la activación de las NSP, reduciendo su daño sobre el tejido pulmonar y mejorando la función respiratoria.
Esta terapia dirigida representa un nuevo enfoque biológico en neumología, al actuar sobre un mecanismo celular clave en lugar de enfocarse únicamente en el control de infecciones.
Resultados clínicos y eficacia demostrada en la enfermedad pulmonar crónica
La recomendación de la EMA se fundamenta en los resultados de un ensayo clínico fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que incluyó 1.767 pacientes.
Los datos demostraron que el tratamiento con Brinsupri 25 mg redujo en un 19,4 % la tasa anual de exacerbaciones pulmonares y retrasó en 14 semanas el tiempo mediano hasta la primera exacerbación, en comparación con el grupo placebo. Además, una mayor proporción de pacientes tratados se mantuvo libre de exacerbaciones al cumplirse 52 semanas de seguimiento, evidenciando una mejoría clínica sostenida.
Los efectos adversos más frecuentes fueron dolor de cabeza, inflamación de las encías, dermatitis, hiperqueratosis y resequedad cutánea, considerados leves a moderados.
Innovación terapéutica y vía regulatoria acelerada
El medicamento recibió apoyo del programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, diseñado para acelerar el desarrollo de terapias que atienden necesidades médicas no cubiertas. Este programa ofrece acompañamiento científico y regulatorio anticipado para medicamentos considerados de alto impacto sanitario.
Dada la relevancia clínica de brensocatib, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) revisó la solicitud bajo un procedimiento acelerado, lo que refleja su potencial para transformar el abordaje terapéutico de la bronquiectasia.
El dictamen positivo del CHMP será remitido a la Comisión Europea, que deberá decidir sobre la autorización definitiva de comercialización. Una vez aprobada, los Estados miembros establecerán el precio y las condiciones de reembolso en función de las políticas nacionales de salud.
Un avance significativo para pacientes sin opciones farmacológicas
La posible aprobación de Brinsupri representa un hito para la neumología europea, al ofrecer el primer tratamiento específico para una enfermedad hasta ahora manejada con estrategias paliativas. Expertos destacan que este tipo de terapias podrían reducir hospitalizaciones y mejorar la supervivencia en pacientes con bronquiectasia no relacionada con fibrosis quística.
La inhibición de la DPP1 abre además la puerta a nuevas líneas de investigación en enfermedades respiratorias inflamatorias, como la EPOC y el asma severa, donde la activación neutrofílica también desempeña un papel central.
El desarrollo de Brinsupri confirma la tendencia de la farmacología respiratoria hacia terapias personalizadas y dirigidas a mecanismos celulares específicos, en contraste con los tratamientos generalistas del pasado.
Perspectiva de acceso y sostenibilidad
Aunque la recomendación de la EMA constituye un paso decisivo, el acceso efectivo dependerá de la evaluación costo-beneficio que realicen los sistemas de salud nacionales. Dada la carga económica y hospitalaria de la BNCF, los expertos prevén que su introducción pueda tener un impacto positivo en la eficiencia sanitaria, especialmente al reducir las exacerbaciones graves y las estancias hospitalarias prolongadas.
El camino hacia la disponibilidad de Brinsupri en Europa refuerza la visión de la EMA de acelerar la llegada de innovaciones a los pacientes con enfermedades raras o sin terapias aprobadas. Si se confirma su aprobación por la Comisión Europea, el medicamento se convertirá en el primer tratamiento autorizado para la bronquiectasia no asociada a fibrosis quística.
