La financiación y acceso a medicamentos para enfermedades huérfanas sigue siendo un reto en España y Europa. Según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos 2024, publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), España financia actualmente el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea (UE). Sin embargo, el informe destaca que el tiempo medio de espera para su financiación es de 23 meses, lo que representa una barrera significativa para los pacientes con enfermedades raras que dependen de estos tratamientos.
Evolución del acceso a medicamentos para enfermedades huérfanas
El informe analiza la evolución de estos fármacos en Europa, basándose en fuentes públicas europeas y españolas hasta el 31 de diciembre de 2024. En términos generales, la disponibilidad de estos tratamientos ha mostrado avances en la UE, con un aumento en el número de medicamentos con designación huérfana y con autorización de comercialización.
En 2024, se registraron 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, seis más que el año anterior. Además, 17 medicamentos obtuvieron autorización de comercialización en la UE por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), lo que representa un incremento de cinco productos en comparación con 2023.
En términos acumulados, al cierre de 2024, se contabilizaron 210 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, y 147 con autorización de comercialización en la UE. Estos datos reflejan un progreso en la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, aunque persisten desafíos en la equidad y rapidez en su acceso.
Financiación y acceso en España
En el ámbito nacional, España ha mostrado una evolución positiva en el acceso a los medicamentos huérfanos. Durante 2024, se incorporaron 24 nuevos productos con código nacional (CN), más del doble que en 2023, cuando se registraron 10.
Sin embargo, el número de medicamentos con financiación pública disminuyó de 21 en 2023 a 17 en 2024. A pesar de esta reducción, el país sigue financiando un 58% de los medicamentos autorizados en la UE, lo que representa un incremento de cinco puntos porcentuales respecto al año anterior.
Actualmente, hay 131 medicamentos huérfanos con código nacional, lo que equivale al 89% de los que tienen autorización de comercialización en la UE. De estos, 85 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), pero aún quedan 46 medicamentos pendientes de financiación. De manera preocupante, el informe señala que el 39% de estos lleva más de tres años sin una resolución favorable de financiación.
Retrasos en la financiación: un problema sin resolver
Uno de los principales problemas que persisten en el acceso a estos tratamientos es el tiempo de espera para su financiación. En 2024, la demora promedio desde la obtención del código nacional hasta la aprobación de la financiación se mantuvo en 23 meses, el mismo periodo que en 2023.
Desde AELMHU se insiste en la necesidad de reformar el modelo de precio y financiación para que contemple la especificidad de los medicamentos para enfermedades huérfanas, garantizando un acceso temprano y equitativo a los tratamientos. La asociación enfatiza que esta área terapéutica debe ser una prioridad en la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028 para asegurar que los pacientes con enfermedades raras no enfrenten retrasos prolongados en la obtención de sus medicamentos.
Terapias avanzadas para enfermedades raras
El informe también analiza la evolución de las terapias avanzadas dirigidas a enfermedades poco frecuentes. En 2024, se logró financiar tres nuevas terapias avanzadas, algo que no ocurría desde 2021.
Actualmente, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en la UE, de las cuales 14 ya tienen código nacional en España y siete están financiadas por el SNS.
Estos avances son cruciales para el tratamiento de patologías poco frecuentes, ya que estas terapias representan alternativas innovadoras y efectivas para pacientes que, en muchos casos, carecen de otras opciones de tratamiento.
Un llamado a la mejora del acceso y la financiación
Para Beatriz Perales, presidenta de AELMHU, los resultados del informe reflejan avances importantes en la disponibilidad de medicamentos huérfanos, aunque aún existen desafíos por superar.
“Este Informe de 2024 refleja cómo, gracias al esfuerzo y colaboración de todos los agentes implicados en el proceso de evaluación y financiación, se han generado avances y mejoras importantes en el acceso a estos tratamientos. Una tendencia positiva que debemos seguir fortaleciendo, preservando el abordaje y tratamiento diferencial que deben tener las enfermedades raras y, por ende, los medicamentos huérfanos”, señaló Perales.
A pesar de los avances, el acceso equitativo y la reducción de los tiempos de espera siguen siendo retos fundamentales en la atención a enfermedades raras. La mejora en los procesos de financiación, así como la eliminación de barreras burocráticas, son aspectos clave que deberán abordarse en los próximos años para garantizar que todos los pacientes puedan acceder a los tratamientos que necesitan sin demoras innecesarias.
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