Una sola inyección semanal: FDA aprueba Skytrofa para tratar la deficiencia de hormona del crecimiento en adultos

La decisión se apoya en un ensayo clínico que demostró eficacia superior en la reducción de grasa corporal y mejoría en la masa magra. La nueva formulación busca resolver los problemas de adherencia asociados a las terapias diarias.

Un nuevo capítulo para pacientes adultos con deficiencia de GH

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso de Skytrofa (lonapegsomatropina-tcgd) en adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés), ampliando la indicación que desde 2021 beneficiaba exclusivamente a pacientes pediátricos. Esta decisión marca un hito en el tratamiento de un trastorno que, aunque infrecuente, tiene implicaciones clínicas significativas en la población adulta.

La lonapegsomatropina es un profármaco de acción prolongada que permite la administración de una sola inyección subcutánea semanal, una ventaja que podría mejorar de forma sustancial la adherencia terapéutica. Su aprobación se basó en los sólidos resultados del ensayo clínico de fase 3 foresiGHt, que comparó su eficacia y seguridad frente a la somatropina de uso diario y placebo.

¿Qué es la GHD y por qué es relevante en adultos?

La deficiencia de hormona del crecimiento en adultos, a menudo subdiagnosticada, puede derivarse de alteraciones hipofisarias, tumores, cirugía, radioterapia o ser de origen idiopático. A diferencia del contexto pediátrico donde el impacto principal es la talla baja, en adultos la GHD está asociada a un espectro de alteraciones metabólicas que pueden afectar gravemente la calidad de vida:

• Incremento en la grasa visceral y el peso corporal total.
• Reducción de la masa muscular magra.
• Fatiga crónica, depresión y disminución del rendimiento físico.
• Aumento del riesgo cardiovascular y dislipidemias.
• Deterioro de la densidad ósea y mayor riesgo de fracturas.

Tradicionalmente, el tratamiento se ha basado en la administración diaria de somatropina, una estrategia eficaz pero limitada por la baja adherencia a largo plazo.

Skytrofa: una alternativa terapéutica más cómoda y efectiva

Desarrollado por la farmacéutica danesa Ascendis Pharma A/S, Skytrofa es un profármaco basado en la hormona de crecimiento humana (somatropina), diseñado para liberar el principio activo de manera sostenida. Esta formulación permite mantener niveles terapéuticos de hormona con una sola dosis semanal, lo que representa un cambio significativo en la práctica clínica habitual.

A diferencia de otros tratamientos de liberación prolongada que modifican químicamente la molécula, la lonapegsomatropina libera somatropina no modificada, conservando su afinidad con los receptores endógenos y su funcionalidad biológica.

El medicamento ya contaba con aprobación previa en EE.UU. desde 2021 para el tratamiento de la GHD en niños mayores de un año con peso superior a 11,8 kilogramos.

Evidencia clínica robusta: resultados del ensayo foresiGHt

La ampliación de la indicación a adultos se fundamenta en los hallazgos del estudio foresiGHt, un ensayo fase 3, aleatorizado, doble ciego, con participación de 259 adultos diagnosticados con GHD. Los pacientes fueron divididos en tres grupos para comparar la eficacia y seguridad de la lonapegsomatropina semanal frente a la somatropina diaria y placebo.

Los resultados más relevantes incluyen:

• Reducción significativa del porcentaje de grasa del tronco respecto al valor inicial a las 38 semanas (criterio primario del estudio).
• Incremento significativo de la masa corporal magra total, como criterio secundario clave.
• Ambos hallazgos con una significancia estadística alta (P < 0.0001).
• Mejoría en otros parámetros metabólicos y de composición corporal en comparación con placebo.

Estos resultados sugieren que el nuevo fármaco no solo es efectivo, sino que puede ofrecer ventajas adicionales en la composición corporal frente a la somatropina tradicional.

Seguridad comparable y eventos adversos manejables

En términos de seguridad, el fármaco mostró un perfil aceptable y comparable con los tratamientos tradicionales:

• Eventos adversos graves:
  • Skytrofa: 3,4%
  • Somatropina diaria: 2,3%
  • Placebo: 1,2%
• Eventos adversos relacionados con el tratamiento:
  • Skytrofa: 24,7%
  • Somatropina: 22,1%

La mayoría de los eventos fueron de tipo leve o moderado. No se reportaron efectos nuevos o inesperados asociados a la nueva formulación. Los efectos secundarios más frecuentes incluyeron cefalea, artralgia, fatiga y reacciones locales leves en el sitio de inyección.

Implicaciones clínicas para el sector salud en América Latina

La llegada de Skytrofa al mercado representa una oportunidad para redefinir el manejo de la GHD en adultos, especialmente en sistemas de salud donde los problemas de adherencia impactan directamente la efectividad clínica y los costos asociados. Si bien su comercialización en América Latina dependerá de la aprobación por las agencias regulatorias locales como INVIMA en Colombia o COFEPRIS en México, su validación por parte de la FDA le otorga un respaldo científico importante.

Desde el punto de vista clínico y económico, esta nueva opción terapéutica:

• Puede reducir los costos indirectos relacionados con complicaciones derivadas de un tratamiento inadecuado.
• Disminuye la carga diaria para el paciente, aumentando la continuidad del tratamiento.
• Abre la posibilidad de diseñar programas de manejo integral con monitoreo menos frecuente.
• Exige una evaluación farmacoeconómica rigurosa, especialmente en países con cobertura pública o mixta.

Consideraciones regulatorias y de acceso

En Colombia, la introducción de Skytrofa requerirá la solicitud de registro sanitario ante el INVIMA, y posiblemente su inclusión dentro del listado de tecnologías sujetas a evaluación por la Comisión Nacional de Precios de Medicamentos y Dispositivos Médicos (CNPMDM). Además, su ingreso al Plan de Beneficios en Salud (PBS) dependerá de estudios de costo-efectividad y de impacto presupuestal.

El reto será garantizar un acceso equitativo a la innovación sin comprometer la sostenibilidad del sistema. Este tipo de medicamentos biotecnológicos de última generación suelen tener precios elevados, por lo que será clave valorar el costo frente al beneficio clínico y social que representan.

Innovación con respaldo científico para una necesidad no resuelta

La aprobación de Skytrofa para adultos con GHD no solo amplía el arsenal terapéutico disponible, sino que responde a una necesidad clínica real: mejorar la adherencia y los resultados en un grupo de pacientes tradicionalmente olvidado. Su perfil de eficacia, la comodidad del régimen semanal y su seguridad comprobada la convierten en una opción atractiva para endocrinólogos, internistas y gestores clínicos.

En contextos donde la adherencia es un desafío y el impacto metabólico de la GHD compromete la salud general del paciente, la lonapegsomatropina se proyecta como una innovación con valor agregado. El seguimiento de su implementación en países de América Latina será clave para evaluar su impacto en salud pública, sostenibilidad financiera y calidad de vida de los pacientes.