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Fármaco innovador ofrece esperanza en el tratamiento de tumores cerebrales raros

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Un estudio científico publicado en Journal of Clinical Oncology analizó un fármaco experimental que puede proporcionar una nueva opción de tratamiento para algunos pacientes con tumores cerebrales raros o incurables.

De acuerdo con Karan Dixit, MD, profesor asistente en las Divisiones de Neurooncología y Neurología Hospitalaria del Departamento de Neurología Ken y Ruth Davee, y coautor del estudio, los resultados que se obtuvieron de este fármaco representan una nueva opción de tratamiento potencial para pacientes que anteriormente no tenían ninguno.

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¿Cómo se desarrolló el análisis de este fármaco para tumores cerebrales raros?

Los investigadores analizaron los resultados de cinco ensayos clínicos anteriores que probaron como tal la eficacia de la dordaviprona, un fármaco experimental que actúa bloqueando una determinada proteína en los tumores con la mutación. La investigación incluyó los resultados de 50 pacientes con gliomas difusos de línea media mutantes H3 K27M (46 adultos y cuatro niños) que evidenciaron que el 30% de los pacientes respondieron bien al fármaco, pero se presentó tan solo un efecto secundario común que fue la fatiga.

Los adultos recibieron este fármaco en forma de cápsulas orales a una dosis fija de 625 mg. Para pacientes pediátricos, la dosis se ajustó según el peso corporal, utilizando un modelo alométrico basado en un peso adulto promedio de 70 kg y un exponente de tres cuartos. La frecuencia de administración (semanal o cada 3 semanas) y la duración del ciclo de tratamiento (3-4 semanas) variaron según el diseño del estudio. Los pacientes fueron tratados hasta que mostraron progresión según los criterios RANO-HGG, evaluados por el investigador.

Es importante mencionar que los gliomas difusos de la línea media son un tipo poco común de tumor cerebral, con alrededor de 800 casos diagnosticados anualmente en los EE. UU. Estos tumores incluyen un subtipo particularmente agresivo, causado por una mutación H3 K27M. Dada su ubicación en el cerebro, la cirugía es difícil, por lo que el tratamiento principal es la radiación. Sin embargo, incluso con este tratamiento, la recaída es común y más del 70% de los pacientes con este subtipo de tumor cerebral fallecen debido al cáncer, según los Institutos Nacionales de Salud.

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Entre tanto, Dixit, miembro del Centro Oncológico Integral Robert H. Lurie de la Universidad Northwestern, explicó que “se demostró que la dordaviprona es eficaz en estos gliomas recurrentes con mutaciones de histonas, para los cuales no teníamos otras opciones de tratamiento reales”.

Aunque los cánceres tienden a volverse más agresivos y menos receptivos al tratamiento después de tratamientos previos, encontrar uno que sea bien tolerado y tenga una respuesta significativa en el 20% al 30% de los pacientes representa un avance importante. Esto es especialmente relevante para aquellos pacientes que anteriormente no tenían opciones de tratamiento disponibles.

Por ahora, los investigadores han iniciado un nuevo ensayo en los hospitales de Northwestern Medicine, con el fin de investigar la eficacia del fármaco en pacientes que estén recién diagnosticados. “Seremos el único sitio en Illinois que inscribirá personas en el ensayo de este medicamento”, detalló Dixit.

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