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MORQUIO – Rastreando pacientes y manejos en Colombia – También hay dudas sobre costo efectividad

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CONSULTORSALUD amplifica un analisis que acaban de publicar ADRES y el MInisterio de Salud sobre los medicamentos para el tratamiento del Sïndrome de Morquio, y los muy llamativos hallazgos de un número muy elevado de casos recientemente diagnosticados en el pais, y especialmente en ANTIOQUIA.

QUE ES EL SINDROME DE MORQUIO

Para los lectores que no son profesionales de la salud, ofrecemos una explicación simple de la enfermedad: existen unas cadenas largas de moléculas de azúcar, llamadas mucopolisacáridos, que intervienen en la formación de los huesos, cartílagos, piel, tendones y córnea; normalmente, estas cadenas de azúcar son degradadas y eliminadas por enzimas producidas por unas estructuras celulares llamadas lisosomas. Cada una de estas cadenas de azúcar requiere de una enzima particular para su degradación y eliminación, luego de haber aportado su soporte en la formación de los tejidos. En los pacientes con síndrome de Morquio A, una mutación genética causa una deficiencia de la enzima para degradar un mucopolisacárido denominado queratán sulfato, que, como consecuencia de esto, se acumula en células, tejidos y órganos. Si bien la presencia de queratán sulfato en estos espacios no es mala en sí misma, su acumulación por largos períodos de tiempo es tóxica y genera daño progresivo y anormalidades, especialmente en los huesos, corazón, pulmones y cornea. Las mucopolisacaridosis (MPS) constituyen un grupo de desórdenes genéticos raros causados por la deficiencia de una enzima para la eliminación de los mucopolisacáridos (cadenas de moléculas de azúcar que intervienen en la formación de los huesos, cartílagos, piel, tendones y córnea). Cada tipo de mucopolisacaridosis es causado por la insuficiencia de una enzima lisosomal específica, lo que causa la acumulación de mucopolisacáridos en las células, así como una elevación de fragmentos de estos en la orina, sangre y en el líquido cefalorraquídeo.

Estudio morquio

TIPOLOGIA DE LA ENFERMEDAD DE MORQUIO

En particular, la mucopolisacaridosis tipo IV (MPS IV), también conocida como síndrome de Morquio, es una enfermedad hereditaria rara, que puede clasificarse en dos subtipos (tipo A y B); la enfermedad de Morquio A es causada por un defecto genético que genera una deficiencia de la enzima galactosamina-6-sulfatasa, mientras que el síndrome de Morquio B se debe a una deficiencia de beta-galactosidasa (Sawamoto, 2017). Dado que, a la fecha, solo existe tratamiento para el síndrome de Morquio A, este documento se centrará en esta patología y el medicamento biotecnológico para su tratamiento. La deficiencia enzimática del Morquio A genera una acumulación de condroitín-6-sulfato y queratán sulfato en tejidos y órganos, lo que se traduce en anormalidades musculoesqueléticas severas2 , baja estatura, problemas cardíacos y respiratorios, así como pérdida auditiva y de visión.

TRATAMIENTO Y RECOBRO

Hasta el año 2013 no existía ningún tipo de tratamiento para prevenir, tratar o curar el síndrome de Morquio A, por lo que las intervenciones médicas se limitaban a tratar las manifestaciones de la enfermedad. De acuerdo con Montaño et. al. (2007), estas intervenciones eran paliativas o para tratar los problemas asociados al Morquio A: analgésicos y antiinflamatorios no esteroideos para el dolor articular, antibióticos para las infecciones pulmonares y suplemento de oxígeno para los pacientes con compromiso pulmonar o con apnea obstructiva del sueño. También resultaban frecuentes las cirugías para enderezar las piernas, corregir las rodillas y fusionar las vértebras cervicales, dada su debilidad e hipermovilidad. En 2014, la compañía biofarmacéutica de EE.UU Biomarin recibió la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos FDA para comercializar un medicamento biotecnológico específico para el síndrome de Morquio A: la elosulfasa alfa, con el nombre comercial Vimizim, es un tratamiento de reemplazo enzimático (la enzima faltante en el cuerpo humano es obtenida mediante tecnología de ADN recombinante) que debe ser administrado mediante perfusión intravenosa. Para los Estados Unidos, la compañía anunció que el precio neto por paciente sería de USD 380.000 por año, en Colombia alrededor de $1.200 millones al año por paciente, . La elosulfasa alfa (Vimizim®) actualmente no hace parte del aseguramiento colectivo cubierto por las EPS, es decir no se encuentra incluida en el plan de beneficios con cargo a la UPC. Esto quiere decir que, para el caso del régimen contributivo, si el medicamento es prescrito, a través de MIPRES, por un especialista (endocrinólogos y genetistas) para el tratamiento de dicha patología, la EPS garantiza la prestación del servicio y, posteriormente, efectúa el recobro a la ADRES. En el caso del régimen subsidiado, son las EPS de dicho régimen o directamente los Departamentos y Distritos.

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INCREMENTO DE LOS VALORES TOTALES DE RECOBRO

El incremento observado en el valor recobrado entre las vigencias 2016 y 2017 se explica principalmente por el aumento en la cantidad de pacientes a los que les fue suministrado elosulfasa alfa (Tabla 2): mientras que en 2016 se presentaron recobros correspondientes a 27 pacientes, en la vigencia 2017 se presentaron recobros por 72 pacientes, lo que equivale a un crecimiento del 167% (si bien la tabla 2 registra 75 usuarios, 3 de estos se trasladaron entre EPS durante el período de referencia). Adicionalmente, es probable que se deba a que para 2017 gran cantidad de pacientes recibieron el medicamento todo el año mientras que, durante la vigencia 2016 el diagnóstico e ingreso a terapia se realizó avanzado el año, lo que a su vez explica el incremento del 131% del costo por usuario año, que pasa de $ 296,7 millones a $685,6 millones en 2017. Otra explicación se deriva en que durante 2017 el número de viales por paciente se incrementó, tanto por estar en tratamiento por un período de tiempo más largo como por el crecimiento y consecuente aumento de peso de los pacientes de menor edad (la indicación terapéutica del medicamento es de 2 mg/kg por semana). La edad promedio de los pacientes fue de 17 años y el 58% de estos son menores de edad). Por último, puede observarse que las EPS Sura y Nueva EPS concentraron el 56% del valor recobrado, la prevalencia para ambas es muy alta dado que SURA EPS tiene 2,7 millones de afiliados, con una prevalencia de 1 caso por 180.000 afiliados; y NUEVA EPS 3,3 millones para 1 caso por 220.000 afiliados, que además es de muy baja natalidad por tener población de alta edad, incluso FAMISANAR EPS con 1 caso por cada 284.000 afiliados, es igualmente alta, casos que merecen verificarse en su calidad diagnostica.

DISPERSION DE LOS VALORES RECOBRADOS

Aunque el precio del medicamento no está regulado, el precio único del representante de la industria en el país debe ser único dado que BIOMARIN tiene un solo precio para los importadores del país, ello quiere decir que la dispersión entre los valores debería ser mínima, veamos:El coeficiente de variación, una medida de la relación entre el promedio y la desviación estándar, para los años 2016 y 2017 fue de 3.8% y 9.8% respectivamente, lo que muestra que existió una mayor variabilidad en relación con el valor promedio por cantidad suministrada para el año 2017, lo que es razonable. Respecto a las medidas de posición, que reflejan la distribución de los valores recobrados para cada año, se exponen los percentiles (0,25,50,75,100); el Percentil 0, correspondiente al valor mínimo recobrado, presenta una disminución de 36% para el año 2017, en relación con el año inmediatamente anterior, el precio de $ 1.655.691 no es razonable por ser menor al precio reportado por la industria o los importadores en el país, y es de CAFESALUD EPS y su proveedor EPSIFARMA. Este comportamiento contrasta con el del valor máximo de recobro, o Percentil100, que presentó un crecimiento del 87%, ambos absurdos por lo alto en ambos años, el mayor lo presenta NUEVA EPS afortunadamente con un solo caso, y el más grave y consistente es el de SANITAS EPS con su proveedor DROGUERIA Y FARMACIAS CRUZ VERDE , que encabezan la lista en todos los percentiles y el promedio.

NUMERO DE PACIENTES CON SINDROME DE MORQUIO PARECE ELEVADO

A priori, el número de pacientes tratados con elosulfasa alfa durante la vigencia 2017, correspondiente a 75 personas, parece elevado. Si bien la heterogeneidad en la incidencia de la enfermedad dependiendo de la región geográfica (oscilando entre un caso por cada 201.000 nacimientos en Australia a uno por cada 500.000 en Japón) complica las inferencias para el caso colombiano10, los estudios de “prevalencia puntual” la sitúan entre un caso por cada 600.000 habitantes a un caso por cada 1.872.000. Si tomamos estas cifras como el límite inferior y superior de lo que debería ser la prevalencia puntual en Colombia, y teniendo en cuenta que, con corte a 31 de diciembre de 2017, el régimen contributivo tenía 22.045.453 afiliados, los recobros deberían haber correspondiendo a un número de pacientes que podía variar entre 12 y 37. Siguiendo esta línea de razonamiento, el número esperado de pacientes con Morquio A en el país, en ambos regímenes de salud, debió oscilar entre 26 y 82 personas11. Desde esta perspectiva, y teniendo en cuenta que el número de pacientes por los que se presentaron recobros ascendió a 72 durante la vigencia 2017, se podría pensar que la prevalencia puntual de la enfermedad en Colombia es relativamente alta, en relación con otros países, y fuertemente concentrada en el régimen contributivo. Esta hipótesis, sin embargo, debe validarse con los datos de los Departamentos.

Estudio morquio

SUBREGISTRO EN SIVIGILA

Una fuente de medición alternativa de la prevalencia de Morquio A en Colombia la ofrece el Instituto Nacional de Salud, quien realiza un informe de seguimiento de vigilancia de las enfermedades huérfanas-raras en el país. La fuente de información para la realización del mismo es la notificación al Sistema de Vigilancia en Salud Pública -Sivigila. En su informe correspondiente a las vigencias 2016 y 2017 (INS, 2018), el INS señala que durante 2017 se notificaron 23 casos correspondientes a síndrome de Morquio (sin especificar el subtipo), que deberían sumarse a los 22 que ya se encontraban registrados. Estas cifras contrastan fuertemente con los 72 pacientes por los que las EPS del régimen contributivo realizaron recobros durante 2017. Como se mencionó anteriormente, si bien los pacientes a los que se les prescribió elosulfasa alfa durante la vigencia 2017 representan entre 2 y 6 veces el valor esperado de pacientes en el régimen contributivo que sufren de Morquio A en Colombia, con la información disponible no es posible determinar si esta desviación frente al pronóstico se debe a pacientes incorrectamente diagnosticados, a que la totalidad de los pacientes con Morquio A se encuentran en el régimen contributivo o a que la prevalencia puntual de la enfermedad en Colombia es mucho mayor que la estimada para otros países.

RECONFIRMANDO LOS DIAGNOSTICOS

Para realizar una validación de los recobros, la ADRES está en el proceso de solicitar, a las EPS que realizaron estas prescripciones, información adicional referente a la prueba que fue realizada para confirmar el diagnóstico de estos pacientes: si bien la medición de mucopolisacáridos en orina ha sido usada históricamente como método de tamizaje para los diferentes tipos de mucopolisacaridosis, tiende a producir un número elevado de falsos positivos por lo que su confirmación diagnóstica requiere de medios más específicos. Así mismo, un valor bajo no necesariamente indica que el paciente no padezca de la enfermedad pues existe también la posibilidad de un falso negativo (por ejemplo, por baja sensibilidad de la prueba o muestras demasiado diluidas) por lo que el médico tratante puede usar su criterio clínico y confirmar solicitando pruebas específicas para cualquiera de las dos situaciones (Mahaligam et. al., 2004). En otras palabras, la prueba de mucopolisacáridos en orina es apenas indicativa y no puede considerarse como de confirmación diagnóstica. De acuerdo con Muenzer (2011), la prueba considerada como el gold standard13 para el diagnóstico de una mucopolisacaridosis específica consiste en ensayos de actividad enzimática en fibroblastos, leucocitos, plasma o suero. En este orden de ideas, el diagnóstico de Morquio A requiere demostrar la disminución de N-acetylgalactosamina-6- sulfatasa en leucocitos o fibroblastos (Politei et. al., 2015). Sin embargo, Wood et. al., 2013 advierte que esta prueba no es suficiente para diagnosticar el síndrome de Morquio A: debido a que la actividad de esta enzima puede reducirse también en pacientes con déficit de múltiples sulfatasas, se requiere de ensayos de actividad enzimática de al menos otra sulfatasa que descarte esta posibilidad.

COSTO EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DEL SINDROME DE MORQUIO

En términos de la evaluación de costo-efectividad y reembolso por parte del sistema de salud en diferentes países, el Centro Nacional de Farmacoeconomía de Irlanda (CNF, 2016) consideró que la costo-efectividad del medicamento no había sido demostrada para el tratamiento de Morquio A. Por esta razón, el CNF recomendó al Health Service Executive, que provee la totalidad de los servicios de salud en la República de Irlanda, no incluir la elosulfasa alfa para reembolso16 por parte de dicho sistema de salud. Por su parte, el Comité de Expertos en Medicamentos de la Agencia Canadiense para los Medicamentos y Tecnologías en Salud (ACMTS, 2016) recomendó el reembolso para el tratamiento de síndrome de Morquio A con elosulfasa alfa condicionado a que el precio del medicamento fuera reducido de manera sustancial17. Así mismo, recomendó que, en caso de usar el medicamento, y de manera previa al inicio del tratamiento, se debían establecer los logros específicos que el paciente esperaba alcanzar y descontinuar su uso, un año después, si dichos logros no se materializaban. Finalmente, el Comité señaló que la prueba de caminata de 6 minutos no había sido validada como una prueba de eficacia en las mucopolisacaridosis. De acuerdo con su opinión, los resultados de las pruebas clínicas presentados por Biomarin deberían considerarse como inciertos.

Descargue todo el analisis sobre el sindrome de morquio y su tratamiento

Documentos adjuntos

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Elementos de protección personal son declarados como vitales no disponibles

Invima en concordancia con Gobierno Nacional declaró a todos los productos relacionados con la prevención, diagnóstico y tratamiento de la pandemia del Covid-19 como vitales no disponibles.

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Elementos de protección personal son declarados como vitales no disponibles

El Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y Alimentos (Invima) en concordancia con Gobierno Nacional declaró a todos los productos relacionados con la prevención, diagnóstico y tratamiento de la pandemia del Covid-19 como vitales no disponibles.

Esto según el director del Invima, Julio César Aldana, con el fin de facilitar el abastecimiento en el país de estos productos, que sirven para proteger la vida de quienes están  al cuidado de aquellos pacientes asintomáticos con Covid-19.

También puede leer: Diana Cárdenas es nombrada nueva directora de la ADRES

“Es importante resaltar que los elementos de protección personal que no se encuentren en el listado, no requieren registro sanitario ni de algún tipo de aprobación por el Invima, por ejemplo, las botas de seguridad, chalecos, cofias o los uniformes antifluidos y en general, toda la ropa que utilizan los profesionales de la salud siempre y cuando no sea estéril”. Dijo.

Dispositivos médicos y reactivos de diagnóstico in vitro 

En esta misma línea, los siguientes productos al ser declarados como vitales no disponibles, no requieren registro sanitario, y en su lugar, el Invima autorizará temporalmente (previo cumplimiento de requisitos), la importación y/o fabricación de estos dispositivos médicos y reactivos de diagnóstico in vitro para el Covid-19.

Estos son algunos de los  dispositivos médicos (declarados vitales no disponibles), no requieren registro sanitario, si quiere conocer en detalle la lista completa puede descargarla al final de este documento:

Requisitos para la importación

  1. Presentar la solicitud al Invima junto con la información del fabricante, país de origen del producto y los datos del representante autorizado, en caso de ser necesario.
  2. Listado de productos a importar, incluyendo su fecha de fabricación.
  3. Certificado de Venta Libre (CVL) del país de origen, documento equivalente o certificación emitida por la autoridad sanitaria (OMS, entre otras). Los interesados podrán relacionar el link de la entidad sanitaria para que el Invima verifique su autorización de comercialización en dicho país.
  4. En el caso de importación de equipos biomédicos, el interesado debe adjuntar un documento expedido por el fabricante en el que conste que el equipo no ha sido utilizado y que no tiene más de cinco (5) años de fabricación. 

Requisitos para la fabricación 

  1. Presentar la solicitud al Invima junto con la información del fabricante (nombre, dirección, correo electrónico y teléfono).
  2. Suministra el listado de los productos a fabricar.
  3. Listar las normas técnicas específicas por producto, nacionales o internacionales, que hayan sido utilizadas en el proceso de fabricación.

Realizar una autoevaluación del cumplimiento de los requisitos señalados en el Anexo Técnico de la Resolución 522 de 2020, a través de la página web del Instituto.

Trajes de protección para el personal médico

Para la fabricación, importación o comercialización de los trajes de protección no estériles para el personal médico, el Invima ha indicado no se necesita hacer ningún trámite ante la institución.

Sin embargo, si estos trajes son estériles el Invima a dicho “son considerados dispositivos médicos que no requieren registro sanitario (por ser declarados vitales no disponibles), pero deben cumplir con los requisitos mencionados anteriormente para obtener autorización de fabricación o importación”

Medicamentos

Al ser declarados como vitales no disponibles, en virtud de la emergencia sanitaria, los antisépticos y desinfectantes de uso tópico externo que cuenten con un porcentaje de alcohol igual o mayor al 70 por ciento, deben cumplir con los siguientes requisitos para obtener autorización para su fabricación:

  1. Formato de solicitud diligenciado.
  2. Contar con autorización vigente otorgada por el Invima para la fabricación de bebidas alcohólicas, productos fitoterapéuticos o cosméticos en la línea de fabricación de líquidos o semisólidos, según corresponda.
  3. Allegar la fórmula cualicuantitativa del producto a fabricar.
  4. Presentar boceto de las etiquetas del envase y empaque (si aplica), con la siguiente información: ingrediente activo, concentración, forma farmacéutica y vía de administración.  

Los geles y alcoholes antisépticos con un porcentaje mayor al 70 por ciento de alcohol, son considerados medicamentos.

Productos de higiene 

Finalmente, el Invima ha indicado que en cuanto a los productos de higiene recomendados para la prevención del COVID-19 como toallitas húmedas antibacteriales, geles y soluciones antibacteriales de uso tópico, cuya concentración de alcohol se encuentre entre el 60 por ciento y 69 por ciento, requieren de notificación sanitaria obligatoria, las cuales se expiden automáticamente siempre y cuando se cumplan los requisitos de la Decisión 516 de 2002.

Los productos de higiene doméstica para la desinfección, limpiadores de pisos y superficies, así como los lavavajillas requieren de notificación sanitaria obligatoria (tipo automático) y el mismo día se podrá obtener el código de NSO si cumplen con los requisitos de la Decisión 706 de 2008.

Los productos de higiene desinfectante dirigidos al mercado industrial, hospitalario o para uso exclusivo en centros comerciales y colegios, por ser de uso industrial, no requieren notificación sanitaria obligatoria por parte del Instituto. Quienes dispongan de estos productos no deben realizar trámites ante el Invima para su comercialización.

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Tiempo de vida del coronavirus en las distintas superficies

En ambientes con temperaturas más altas y poca humedad el virus puede disminuir su tiempo de vida en las diferentes superficies.

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El Ministerio de Sanidad de España dio a conocer los datos del tiempo de duración del coronavirus en las diferentes superficies, publicado en un documento científico-técnico basado diferentes estudios.

Por ejemplo, el COVID-19 puede durar entre 1 y 2 días en superficies de madera, tela o vidrio y más de cuatro días en plásticos, billetes, mascarillas quirúrgicas y en acero inoxidable.

No obstante, varía dependiendo del medioambiente, en condiciones de 22 grados centígrados y 60 por ciento de humedad, el coronavirus permanece activo por tres horas sobre papel o pañuelos.

Es preciso decir, que en ambientes con temperaturas más altas y poca humedad el virus puede disminuir su tiempo de vida en las diferentes superficies por ejemplo se reduce a 48 horas en acero inoxidable y hasta 72 horas en plástico.

Cuando la temperatura es un poco más alta y con mucha menos humedad el virus se mantiene activo durante aproximadamente 4 horas sobre metales como el cobre, y 8 horas sobre cartón.

Del mismo modo, en el documento se informa que recientemente se ha demostrado, en condiciones experimentales, la viabilidad del SARS-CoV-2, durante tres horas en aerosoles, con una semivida media de 1,1 horas.

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¿Coronavirus en el aire?

Algunos científicos, tomaron muestras de aire en hospitales de Wuhan, para determinar la concentración del virus en el ambiente. La mayoría de las muestras fueron negativas o el virus se detectó en concentraciones muy bajas en pasillos y zonas comunes de los hospitales, mientras que hubo una concentración mayor en los baños de los pacientes y en las habitaciones que el personal médico utilizaba para quitarse los equipos de protección.

Sin embargo, después del aumento de limpieza de los baños y habitaciones, se redujo la concentración del virus en el aire.

En contraste, no se ha podido detectar el nuevo coronavirus en muestras de aire tomadas a 10 centímetros de la boca de una persona infectada con cargas virales, ni en muestras de aire de las habitaciones de tres pacientes hospitalizados.

También es prudente decir que unque el virus aparece activo en heces de personas, la trasmisión por heces fecales aun es una hipótesis para la que todavía no existe evidencia, cabe resaltar, que las manifestaciones de tipo gastroinstestinal no son muy frecuentes en pacientes con COVID-19, lo que quiere decir que esta vía de trasmisión tendría un impacto pequeño en la evolución de la epidemia.

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Diana Cárdenas es nombrada nueva directora de la ADRES

El ministro de salud y protección Social, Fernando Ruiz Gómez, posesionó a la economista Diana Isabel Cárdenas Gamboa como nueva directora de la Administradora de los Recursos del Sistema General de Seguridad Social en Salud –ADRES–.

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Diana Cárdenas es nombrada nueva directora de la ADRES

El ministro de salud y protección Social, Fernando Ruiz Gómez, posesionó a la economista Diana Isabel Cárdenas Gamboa como nueva directora de la Administradora de los Recursos del Sistema General de Seguridad Social en Salud –ADRES–.

La nueva directora se venía desempeñando viceministra de protección social en el Minsalud, donde lideró el cambio en el mecanismo de financiamiento de los servicios no UPC de Presupuestos Máximos; la creación de Valores Máximos de Recobros y continuó con la política de control de precios de medicamentos.

Perfil profesional de la Nueva directora de la ADRES

Cárdenas Gamboa es economista de la Universidad Nacional, cuenta con magíster en Economía de la Universidad de los Andes y otro en Políticas e Investigación Social, University College de Londres. Ha laborado en el Ministerio de Salud, el Departamento Nacional de Planeación, el Banco Mundial y el Ministerio del Trabajo.

A quién reemplaza

La Nueva directora de la ADRES, Dra. Diana Isabel Cárdenas llega en reemplazo de la Dra. Cristina Arango Olaya, quien lideró con rigor la cartera hospitalaria garantizando durante su gestióngarantizar el adecuado flujo de recursos a todos los agentes del Sistema General de Seguridad Social en Salud y a quién deseamos los mejores éxitos.

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Retos

La Dra. Cárdenas llega a la ADRES con muy importantes retos, entre ellos, fortalecer el apoyo financiero al sector salud en medio de la pandemia por el COVID-19, continuar con la puesta en marcha del Acuerdo de Punto Final, implementar el proceso de seguimiento y ajuste del mecanismo de Presupuestos Máximos, mantener el flujo corriente de recursos al sector salud, robustecer tecnológicamente a la ADRES y ponerse al día con las auditorías de recobros y reclamaciones pendientes.

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