El medicamento para la acondroplasia de BioMarin recibió la aprobación de la FDA

El próximo gran lanzamiento de la farmacéutica BioMarin recibió aprobación de la FDA la semana pasada, se trata de Voxzogo para tratar una forma de enanismo.
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El próximo gran lanzamiento de la farmacéutica BioMarin recibió aprobación de la FDA la semana pasada, se trata de Voxzogo conocido también como vosoritide para tratar una forma de enanismo llamada acondroplasia. Con la aprobación por parte del regulador norteamericano este se convierte en el primer tratamiento autorizado en los Estados Unidos para la acondroplasia.

La FDA aprobó el medicamento que consta de una inyección diaria, para aumentar el crecimiento lineal en personas que tienen acondroplasia y tienen cinco años o más con placas de crecimiento abiertas, que generalmente se cierran alrededor de los 18 años.

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Cabe mencionar, que las personas con acondroplasia (que es la forma más prevalente de displasia esquelética en el mundo) suelen desarrollar una estatura muy baja y el crecimiento de sus extremidades se ve truncado. Para que la FDA aprobara el medicamento BioMarin reportó dato que evidencian que las personas que tomaron el medicamentos crecieron más rápido que el grupo placebo durante un estudio que duró un año.

La compañía proyecta que el medicamento estará disponible a mediados o finales del mes de diciembre pero la estrategia de mercadeo comenzará con la promoción del fármaco de manera inmediata. No obstante, algunos inversores se han mostrado algo escépticos sobre el potencial comercial de la medicina. “Biomarin tiene a los equipos en su lugar y bien preparados para lo que podría ser la marca más grande de la compañía hasta ahora” afirmó Jeff Ajer, director comercial de la compañía.

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Voxzogo es un análogo de péptido natriurético de tipo C, el primero en su clase, funciona regulando la vía de señalización aguas abajo del gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos para ayudar al crecimiento óseo. En las personas con acondroplasia, una mutación en el gen dificulta el crecimiento.

“Voxzogo es una novedad médica que tiene sus raíces en el enfoque de BioMarin en la genética molecular y se dirige a la causa subyacente de la afección. Más de una década de investigación científica respalda el avance médico que representa este medicamento” dijo el presidente ejecutivo de BioMarin, Jean-Jacques Bienaimé.

Cabe mencionar, que la aprobación del medicamento se dio por vía acelerada, lo que quiere decir que BioMarin está obligada a demostrar los beneficios del medicamento en ensayos confirmatorios para llegar a la aprobación completa. Para cumplir a cabalidad con los requisitos de la aprobación acelerada, la farmacéutica mantendrá un estudio de etiqueta abierta en la ejecución para comparar los resultados con el curso natural de este tipo de enanismo.

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BioMarin también ganó un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras con su aprobación de Voxzogo. Este es uno de los medicamentos transformadores que la empresa se ha preparado para lanzar, el otro es una terapia genética para la hemofilia A, Roctavian que fue rechazado por la FDA el verano pasado, pero BioMarin enviará el medicamento a aprobación nuevamente el próximo año.

Además de Voxzogo, otros tratamientos potenciales para la acondroplasia están en desarrollo en Ascendis Pharma, BridgeBio y Pfizer, anotó Schwartz. 

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