El jueves de la semana anterior, la FDA extendió el uso de un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), incluyendo a todos los pacientes desde los 4 años. Para pacientes y expertos, la decisión es uno de los avances más importantes sobre la primera terapia genética diseñada para tratar este trastorno hereditario (Elevidys, desarrollada por Sarepta Therapeutics).
El año anterior, la terapia obtuvo la aprobación acelerada, aunque para uso ambulatorio, en niños entre 4 y 5 años. Durante una reunión que se llevó a cabo, los asesores de la agencia enfrentaron preguntas sobre la eficacia de Elevidys y la evidencia que vinculaba la microdistrofina con beneficios clínicos tangibles. Como resultado, se recomendó la aprobación limitada.
Posteriormente, al confirmar los beneficios funcionales del tratamiento, la FDA otorgó una aprobación adicional para pacientes ambulatorios y una aprobación acelerada para aquellos que no pueden caminar. No obstante, la aprobación permanente para pacientes no ambulatorios estará condicionada a la verificación de los beneficios clínicos en un ensayo confirmatorio.
“La aprobación de hoy amplía el espectro de pacientes con distrofia muscular de Duchenne elegibles para esta terapia, lo que ayuda a abordar la necesidad de tratamiento urgente y continua de los pacientes con esta enfermedad devastadora y potencialmente mortal”, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. De acuerdo con información oficial, la nueva recomendación beneficia al 80% de los pacientes.
Otras implicaciones de la aprobación de Sarepta
Según información reportada en Biopharma Dive, la expansión de uso de Sarepta representaría nuevos beneficios económicos para la compañía. A nivel global, esta terapia para la DMD es una de las más caras del mundo con un precio de lista de 3,2 millones de dólares. Hasta ahora, las ventas totales acumulan 334 millones de dólares, una cifra que, si bien no es despreciable, no ha aumentado considerablemente. Luego de la decisión de la FDA, las acciones de Sarepta Therapeutics se elevaron un 36% en el mercado de valores.
