A inicios de esta semana, Labcorp obtuvo la aprobación de la FDA para un diagnóstico complementario que determina si un paciente es elegible para una terapia génica. La prueba detecta anticuerpos neutralizantes preexistentes que podrían afectar la seguridad del paciente o la eficacia del tratamiento; además son un requisito obligatorio para saber si un paciente o no puede recibir la terapia génica Beqvez, para hemofilia tipo B aprobada el viernes pasado.
La terapia Beqvez, desarrollada por Pfizer) implica un vector de virus adenoasociado (AAV) que introduce una copia funcional de un gen defectuoso en personas con hemofilia B. Algunas personas podrían haberse expuesto previamente a un virus similar, lo que les confiere inmunidad a la cápside del AAV utilizada en el tratamiento de Pfizer.
Dado que la inmunidad previa puede reducir la eficacia de la terapia génica, la FDA ha limitado el uso de Beqvez a pacientes sin anticuerpos neutralizantes contra el vector. En esa medida, la detección de los anticuerpos preexistentes es el paso inicial para la administración de la terapia génica. Según las indicaciones de uso, Beqvez podrá administrarse en pacientes adultos diagnosticados con hemofilia tipo B, moderada a grave que actualmente utilizan medicamentos para prevenir sangrados o que experimentan sangrados repetidos y espontáneos.
Para Labcorp, la decisión de la agencia regulatoria es un avance “pionero” en el campo de diagnósticos complementarios que incidirá sobre el panorama terapéutico y la vida de pacientes que viven con condiciones raras de origen genético.
¿Cómo funciona el diagnóstico complementario aprobado por la FDA?
Como indica Labcorp en el comunicado oficial, su test denominado nAbCyte se reportarán cualitativamente como negativos (no detectados) o positivos (detectados). Un resultado negativo indica que un individuo con hemofilia B moderada a severa puede considerarse para la terapia con BEQVEZ.
La aprobación por parte de la FDA del nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE CDx se suma a las soluciones integrales de terapia celular y génica de Labcorp, que incluyen toxicología preclínica especializada, desarrollo de biomarcadores y CDx, y capacidades posteriores a la comercialización.
Esta prueba está aprobada por la FDA como un Dispositivo de Uso Humanitario para su uso como diagnóstico complementario en la selección de pacientes para recibir la terapia génica de Pfizer para la hemofilia B, BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt). Analistas encuestados por Bloomberg esperan que la terapia genere alrededor de $400 millones en ventas anuales para el año 2030. Beqvez tiene un precio de lista de $3.5 millones, la misma tarifa establecida por CSL Behring y uniQure para su terapia génica rival para la hemofilia B, Hemgenix.
