Desarrollan nueva terapia para la pérdida de la audición

Científicos de Israel desarrollaron una nueva terapia genética para tratar la pérdida total de la audición o sordera.

La sordera o pérdida total de la audición es la discapacidad sensorial más común en todo el mundo según datos de la Organización Mundial de la Salud -OMS-. Las cifras oficiales muestran que en el mundo más de 500 millones de personas tienen sordera, a la vez que se espera que la cifra se duplique en las próximas décadas.

Los niños también se ven afectados por esta anomalía ya que uno de cada 200 recién nacidos tienen discapacidad auditiva y uno de cada mil nace completamente sordo, se sabe que más o menos la mitad de los casos diagnosticados en recién nacidos obedecen a mutaciones genéticas.

Actualmente se conocen alrededor de 100 genes asociados a la sordera hereditaria

Teniendo en cuenta estos datos, científicos de la Universidad del Tel Aviv en Israel desarrollaron una nueva terapia genética innovadora para la sordera, que se basa en el traspaso de material genético a las células del oído interno, el material genético entregado mejora el desperfecto en los genes y permite que las células funcionen normalmente.

El estudio y sus hallazgos fueron publicados en la revista “EMBO Molecular Medicine”, destacando que los investigadores lograron prevenir el deterioro gradual de la audición en ratones que tenían mutación genética para desarrollar sordera. Con estos avances se podría en un futuro cercano tratar a los niños que nacen con diversas mutaciones genéticas que desarrollan la pérdida de la audición.

“En este estudio nos centramos en la sordera genética causada por una mutación en el gen SYNE4, una sordera poco común descubierta por nuestro laboratorio hace varios años en dos familias israelíes, y desde entonces identificada también en Turquía y el Reino Unido”, explica la líder del estudio, Karen Avraham.

El trastorno asociado a este gen provoca que los niños nazcan con una audición normal pero la van perdiendo gradualmente durante la infancia. Específicamente, la mutación causa una mala localización de los núcleos celulares en las células ciliadas dentro del oído interno que sirven como receptores de las ondas sonoras, este defecto generalmente degenera la audición y desemboca en la muerte de las células ciliadas.

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Funcionamiento de la terapia para la sordera

El equipo desarrolló un virus sintético e inofensivo cargado de material con información del gen defectuoso que provoca la sordera, posteriormente, este fue inyectado directamente en los ratones modificados para que el virus entrara en las células ciliadas y liberara la carga genética. Con este proceso se logró reparar el defecto en las células para que funcionaran con normalidad.

Es preciso mencionar, que el tratamiento fue administrado a los ratones poco después de nacidos y se monitoreaba su capacidad auditiva por medio de pruebas fisiológicas y de comportamiento.

 “Los hallazgos son muy prometedores. Los individuos tratados desarrollaron una audición normal, con una sensibilidad casi idéntica a la de los individuos sanos que no tienen la mutación”, añade Jeffrey Holt, colaborador del estudio e investigador del Hospital Infantil de Boston y de la Escuela de Medicina de Harvard.

Finalmente, los científicos de esta universidad están trabajando actualmente en el desarrollo de otras terapias para tratar las diferentes mutaciones que causan sordera. Añaden que el estudio es altamente relevante ya que demuestra que la terapia genética se puede aplicar eficazmente en el oído interno para rescatar la audición.

La magnitud de la recuperación de la audición es impresionante. Este estudio forma parte de un creciente cuerpo de literatura que muestra que la terapia génica puede aplicarse con éxito a modelos experimentales con pérdida de audición hereditaria, e ilustra el enorme potencial de la terapia génica como tratamiento para la sordera” concluye el equipo.

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