La Administración Federal de Drogas y Alimentos (FDA), autorizó este viernes a Novartis para que comercialice la primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes en tratamiento menores de dos años con atrofia muscular espinal (AME).
Se trata del primer medicamento que supera la marca del millón de dólares en Estados Unidos y llega en un momento de innovaciones en las terapias genéticas que ofrecen la promesa de corregir de raíz una enfermedad con una sola dosis de un medicamento.
Innovación del mercado con Zolgensma
Zolgensma, como así se llama, es una terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la (AME), una enfermedad neuromuscular de carácter genético que afecta a unos 400 bebés cada año en Estados Unidos, es decir, a uno de cada 11.000 nacimientos.
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¿En qué consiste el tratamiento?
La atrofia muscular espinal infantil, es una enfermedad degenerativa y de origen genético que ataca a las motoneuronas de la médula espinal. La forma más grave de esta enfermedad, la denominada de tipo I, tiene una esperanza de vida de no más de dos años, y se da la circunstancia de que dos hermanos de la bebé tratada ahora fallecieron a consecuencia de esta patología.
Cuestionamientos frente al acceso del Zolgensma
Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento del AME y una terapia genética única que según ha asegurado Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis, busca garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina. Sin embargo, al ser un medicamento genético cuyo tratamiento se da en una sola vez, su costo es exponencial y muy pocos pueden llegar pagar este tipo de terapias.
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Declaraciones Novartis frente al acceso del tratamiento
Novartis ha explicado que está trabajando con las aseguradoras en Estados Unidos para llegar a acuerdos quinquenales basándose en el éxito del tratamiento, es decir, que el tratamiento se pague a lo largo de cinco años, con cuotas de 425.000 dólares, así como otras opciones de pago a plazos.
Acuerdos de pago
Actualmente, están en “negociaciones avanzadas” con más de 15 aseguradoras sobre las opciones de pago. El responsable de la compañía, Vas Narasimhan, ha asegurado que en España ya existe un tratamiento para esta enfermedad, Spinraza, uno de los fármacos más caros del país, con un precio de 70.000 euros.
