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Medicina Clínica

Aprobada Zolgensma primera terapia genética para atrofia muscular espinal

FDA autorizó comercializar Zolgensma primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes con tratamiento de atrofia muscular espinal (AME).

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FDA aprobó primer y única terapia génica para Atrofia muscular espinal

La Administración Federal de Drogas y Alimentos (FDA), autorizó este viernes a Novartis para que comercialice la primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes en tratamiento menores de dos años con atrofia muscular espinal (AME).

Se trata del primer medicamento que supera la marca del millón de dólares en Estados Unidos y llega en un momento de innovaciones en las terapias genéticas que ofrecen la promesa de corregir de raíz una enfermedad con una sola dosis de un medicamento.

Innovación del mercado con Zolgensma

Zolgensma, como así se llama, es una terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la (AME), una enfermedad neuromuscular de carácter genético que afecta a unos 400 bebés cada año en Estados Unidos, es decir, a uno de cada 11.000 nacimientos.

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¿En qué consiste el tratamiento?

La atrofia muscular espinal infantil, es una enfermedad degenerativa y de origen genético que ataca a las motoneuronas de la médula espinal. La forma más grave de esta enfermedad, la denominada de tipo I, tiene una esperanza de vida de no más de dos años, y se da la circunstancia de que dos hermanos de la bebé tratada ahora fallecieron a consecuencia de esta patología.

primer y única terapia génica para Atrofia muscular espinal

Cuestionamientos frente al acceso del Zolgensma

Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento del AME y una terapia genética única que según ha asegurado Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis, busca garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina. Sin embargo, al ser un medicamento genético cuyo tratamiento se da en una sola vez, su costo es exponencial y muy pocos pueden llegar pagar este tipo de terapias.

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Declaraciones Novartis frente al acceso del tratamiento

Novartis ha explicado que está trabajando con las aseguradoras en Estados Unidos para llegar a acuerdos quinquenales basándose en el éxito del tratamiento, es decir, que el tratamiento se pague a lo largo de cinco años, con cuotas de 425.000 dólares, así como otras opciones de pago a plazos.

Acuerdos de pago

Actualmente, están en “negociaciones avanzadas” con más de 15 aseguradoras sobre las opciones de pago. El responsable de la compañía, Vas Narasimhan, ha asegurado que en España ya existe un tratamiento para esta enfermedad, Spinraza, uno de los fármacos más caros del país, con un precio de 70.000 euros.

Actualidad

Medicamento de Eli Lilly para alopecia areata aprueba ensayos de fase III

El medicamento baricitinib de la farmacéutica Eli Lilly usado generalmente para dermatitis atópica mostro buenos resultados en el tratamiento de la alopecia areata grave

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Medicamento de Eli Lilly para alopecia areata aprueba ensayos de fase III

Baricitinib es un medicamento desarrollado por la farmacéutica Eli Lilly para tratar la alopecia areata. Recientemente, la farmacéutica informó los principales resultados del ensayo clínico de fase III “BRAVE-AA2” que evaluaba la seguridad del medicamento en 2 mg y 4 mg diariamente en adultos con alopecia areata grave.

La administración de las dos dosis lograron su objetivo en la semana 36 de tratamiento, mejorando de manera significativa el crecimiento del pelo del cuero cabelludo comparado con los participantes que recibieron placebo.

Recordemos, que la alopecia areata es una enfermedad autoinmune que provoca la caída del pelo en parches, en el cuero cabelludo, la cara y a veces en otras partes del cuerpo. Con estos resultados Baricitinib recibió la designación de terapia innovadora por parte de la FDA para el tratamiento de la enfermedad.

Esta clasificación por parte de la entidad regulatoria permite acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos que sirven para tratar afecciones graves cuando la evidencia clínica demuestra que el medicamento puede mejorar exponencialmente las terapias ya disponibles, pero con base en criterios de valoración significativos.

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Ensayo sobre alopecia areata

En el estudio participaron 546 adultos de Argentina, Australia, Brasil China, Israel, Japón, Corea del Sur, Taiwán y EE.U. Los voluntarios del estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego controlado con placebo tenían un 50% de pérdida de cabello, y un episodio de alopecia grave con una duración de más de seis meses pero menor de 8 meses.

Con estas bases, BRAVE-AA2 se convirtió en el primer estudio de fase III con resultados alentadores en alopecia areata. Se espera que los resultados completos del estudio sean publicados a mediados de este año. Sin embargo, algunos detalles del programa “BRAVE” se presentarán póximamente en un congreso médico y se publicarán en una importante revista científica.

De conseguirse un concepto favorable por parte de los reguladores el baricitinib tendría dos usos aprobados para dermatología, ya que este se encuentra autorizado para adultos con dermatitis atópica. “Para aquellos pacientes con alopecia areata, no se trata de una condición estética, sino de una enfermedad autoinmune devastadora que puede tener efectos psicológicos importantes. Pierden mucho más que su cabello”. Menciona el vicepresidente de desarrollo en Inmunología en Lilly, Lotus Malbris.

Baricitinib es un inhibidor oral de JAK autorizado por Lilly se comercializa generalmente bajo el nombre de Olumiant en más de 70 países para pacientes con artritis reumatoide activa de moderada a grave. Adicionalmente su uso está aprobado en la Unión Europea y Japón como tratamiento para adultos con dermatitis atópica modera. Pero además se está investigando el uso del medicamento para el lupus eritematoso sistemático (LES), la artritis idiopática juvenil (AIJ) y la COVID-19.

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Medicina Clínica

Analizan medicamento que podría detener el crecimiento de melanomas

Un medicamento oral que inhibe el NLRP3 usado para algunas afecciones cardíacas mostro eficacia para detener el crecimiento de melanomas.

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Analizan medicamento que podría detener el crecimiento de melanomas

Un nuevo fármaco con potencial para detener el crecimiento de melanomas está siendo estudiado por científicos del Centro Oncológico de la Universidad de Colorado en Estados Unidos. Los resultados publicados en la revista  ‘Proceedings of the National Academy of Sciences’, señalan que la inhibición del NLRP3 reduce la inflamación de las células del melanoma.

El NLRP3 es un complejo intracelular que según el estudio juega un papel fundamental en la inflamación mediada por el melanoma, lo que desemboca en un crecimiento y progresión del tumor. En este sentido, el equipo evidenció que inhibiendo el NLRP3 puede reducir la inflamación y la expansión del tumor.

El NLRP3 actúa específicamente fomentando la inflamación al inducir a la maduración y la liberación de interlucina-1-beta, una citoquina que provoca inflamación como parte de la respuesta inmune general a a algunas infecciones. No obstante, en el caso del cáncer esta respuesta inflamatoria puede generar el crecimiento y desarrollo de tumores.

“El NLRP3 es un miembro de una familia más amplia que participa en la detección de señales de peligro. Es un receptor que vigila el compartimento intercelular de una célula en busca de moléculas de peligro o patógenos. Cuando el NLRP3 reconoce estas señales, provoca la activación de la caspasa-1, una proteína que interviene en el procesamiento y la maduración de la interleucina-1-beta en su forma biológicamente activa, provocando una intensa respuesta inflamatoria. Descubrimos que en el melanoma este proceso está desregulado, lo que provoca el crecimiento del tumor” detallan los autores.

Con esta base, los científicos pusieron a prueba un inhibidor oral de NLRP3 que ya se había usado en el estudio Dapansutrile y había mostrado ser eficaz en el tratamiento de la gota y diferentes enfermedades. Actualmente el medicamento está siendo evaluado para el tratamiento del Covid-19 en ensayos clínicos de fase II. Los investigadores oncológicos intentan ahora determinar si el inhibidor del NLRP3 puede utilizarse en pacientes con melanoma resistentes a los inhibidores de punto de control.

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Medicina Clínica

Metformina muestra eficacia en el tratamiento del VIH

Un estudio realizado por científicos en Estados Unidos mostró que la metformina (comúnmente usada en pacientes diabéticos) podría ser eficaz en el tratamiento del VIH.

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Metformina muestra eficacia en el tratamiento del VIH

La metformina comúnmente usada para tratar la diabetes mostró eficacia en el tratamiento del VIH según un estudio realizado por científicos de la Universidad de Carolina del Norte en Estados Unidos. La investigación fue posteriormente publicada en “Nature Immunology“.

Los investigadores evidenciaron que cuando el VIH infecta las células T CD4 (células inmunes) ayuda a su vez a alimentar su propia replicación en las demás células a través de un proceso de producción de energía química. Así mismo, encontraron que la metformina tiene la capacidad de inhibir este proceso, lo que quiere decir que suprime la propagación del virus en las células, tanto en cultivos celulares como en ratones.

Recordemos, que según la Organización Mundial de la Salud al menos 38 millones de personas en el mundo tienen VIH, aunque se cree que podría haber un subregistro. El VIH no tiene cura, por lo que los médicos tratan esta infección con varios medicamentos antirretrovirales para suprimir la acción del virus en el organismo.

No obstante, un gran porcentaje de pacientes muestras signos de replicación viral residual y deterioro del sistema inmune, incluso los pacientes que reciben bien el tratamiento deben tomarlos de por vida debido a que el VIH se adhiere al ADN de algunas células infectadas y los medicamentos no pueden erradicar esta reserva genética viral.

Al suministro constante de fármacos antirretrovirales se suma la alta toxicidad de los mismos, lo que provoca que muchos pacientes solo puedan tomarlos de forma intermitente afectado su tratamiento. Pese a que los avances en el tratamiento del virus son grandes aún se deben mejorar muchos aspectos de la terapia.

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Metformina: Nuevo enfoque para el tratamiento del VIH

Un novedoso enfoque señala la necesidad de no atacar directamente al virus sino hacer que las células infectadas no puedan realizar una replicación viral.  Por ejemplo, otra investigación mostró que el VIH aumenta la producción de energía de las células CD4, aparentemente para mejorar la capacidad del virus para replicarse dentro de esas células.

Otro estudio, analizó datos de personas con VIH residentes de África y Asia encontrando que los patrones de expresión génica más estrechamente relacionados con los malos resultados en el tratamiento de los pacientes están vinculados a un proceso de producción de energía denominado fosforilación oxidativa.

Después, hallaron que los medicamentos que inhiben el proceso de fosforilación oxidativa en las células inmunes suprimen la capacidad del VIH de replicarse en otras células. Uno de los medicamentos con esta capacidad es la metformina, considerado seguro, económico y con altos índices de tolerancia entre los pacientes.

Adicionalmente, a partir de un estudio previo se examinaron pacientes con VIH bajo terapia antirretroviral, para evidenciar que después de seis meses de tratamiento, los pacientes que tenían diabetes tipo 2 muchos de los cuales consumían metformina los pacientes que tenían diabetes tipo 2, en comparación con los participantes no diabéticos infectados con VIH. Así mimo, los pacientes diabéticos presentaban niveles superiores de células CD4 y recuperación más rápida con el tratamiento antirretroviral.

En última instancia, los científicos rastrearon la capacidad del VIH para aumentar la fosforilación oxidativa en las células CD4 hasta su aumento de los niveles de NLRX1, una proteína asociada con las mitocondrias, pequeños reactores de oxígeno que ayudan a las células a producir la energía química que necesitan. NLRX1 parece ser un interruptor metabólico clave que utiliza el VIH para mejorar su replicación en las células CD4, lo que a su vez lo convierte en un objetivo potencial para futuros tratamientos contra el VIH.

Finalmente, los investigadores esperan poder continuar con los estudios de la metformina en ensayos preclínicos, ya que el medicamento abre la posibilidad de una nueva terapia que reduzca el consumo de antirretrovirales tóxicos  y podría administrarse a los pacientes antes para reducir la formación de reservorios de VIH. 

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