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Medicina Clínica

Aprobada Zolgensma primera terapia genética para atrofia muscular espinal

FDA autorizó comercializar Zolgensma primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes con tratamiento de atrofia muscular espinal (AME).

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La Administración Federal de Drogas y Alimentos (FDA), autorizó este viernes a Novartis para que comercialice la primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes en tratamiento menores de dos años con atrofia muscular espinal (AME).

Se trata del primer medicamento que supera la marca del millón de dólares en Estados Unidos y llega en un momento de innovaciones en las terapias genéticas que ofrecen la promesa de corregir de raíz una enfermedad con una sola dosis de un medicamento.

Innovación del mercado con Zolgensma

Zolgensma, como así se llama, es una terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la (AME), una enfermedad neuromuscular de carácter genético que afecta a unos 400 bebés cada año en Estados Unidos, es decir, a uno de cada 11.000 nacimientos.

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¿En qué consiste el tratamiento?

La atrofia muscular espinal infantil, es una enfermedad degenerativa y de origen genético que ataca a las motoneuronas de la médula espinal. La forma más grave de esta enfermedad, la denominada de tipo I, tiene una esperanza de vida de no más de dos años, y se da la circunstancia de que dos hermanos de la bebé tratada ahora fallecieron a consecuencia de esta patología.

Cuestionamientos frente al acceso del Zolgensma

Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento del AME y una terapia genética única que según ha asegurado Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis, busca garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina. Sin embargo, al ser un medicamento genético cuyo tratamiento se da en una sola vez, su costo es exponencial y muy pocos pueden llegar pagar este tipo de terapias.

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Declaraciones Novartis frente al acceso del tratamiento

Novartis ha explicado que está trabajando con las aseguradoras en Estados Unidos para llegar a acuerdos quinquenales basándose en el éxito del tratamiento, es decir, que el tratamiento se pague a lo largo de cinco años, con cuotas de 425.000 dólares, así como otras opciones de pago a plazos.

Acuerdos de pago

Actualmente, están en “negociaciones avanzadas” con más de 15 aseguradoras sobre las opciones de pago. El responsable de la compañía, Vas Narasimhan, ha asegurado que en España ya existe un tratamiento para esta enfermedad, Spinraza, uno de los fármacos más caros del país, con un precio de 70.000 euros.

Innovación

Investigadores vinculan Células B con la inmunoterapia para el melanoma

Investigadores del Instituto Europeo de Bioinformática y la Universidad Médica de Viena encontraron evidencia de que las células B podrían desempeñar un papel importante en la inmunoterapia para el melanoma.

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Investigadores del Instituto Europeo de Bioinformática y la Universidad Médica de Viena encontraron evidencia de que las células B podrían desempeñar un papel importante en la inmunoterapia para el melanoma. 

Actualmente, la inmunoterapia se centra principalmente en las células T, pero los resultados sugieren que las células B también podrían proporcionar una vía de investigación.

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La inmunoterapia es una forma de tratamiento contra el cáncer que utiliza el sistema inmunitario del cuerpo para reconocer y combatir la enfermedad. 

Además, la inmunoterapia viene en una variedad de formas, que incluyen vacunas contra el cáncer, anticuerpos dirigidos o virus que infectan tumores. 

Solo algunos pacientes con cáncer se benefician actualmente de la terapia con inmunoterapia.

En el caso del melanoma, que es una forma particularmente agresiva de cáncer de piel, las inmunoterapias establecidas se centran en las células T. 

Las células T juegan un papel importante en el control y la configuración del sistema inmune y pueden matar directamente las células cancerosas.

El nuevo estudio

El estudio publicado en NatureCommunications demostró que junto con células T, las células B juegan un papel vital en activar la inflamación asociada al melanoma. 

Las células B son un tipo de glóbulo blanco, que puede producir anticuerpos junto con varias moléculas mensajeras importantes. 

Los investigadores encontraron que, en el caso del melanoma, las células B actúan casi como un satélite, dirigiendo las células T al tumor a través de la secreción de moléculas mensajeras tan distintas.

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Johannes Griss, investigador de la Universidad de Medicina de Viena y EMBL-EBI destacó que por primera vez se descubrió que las células B también juegan un papel importante en el proceso y ayudan a las células T a encontrar el tumor.

“El papel de las células B en inmunoterapia sigue siendo en gran parte desconocido, pero parece que pueden tener más impacto de lo pensado”, explica

El papel de las células B

Durante el estudio, los investigadores observaron que cuando las células B se agotaron de los pacientes con melanoma, la cantidad de células T y otras células inmunes también disminuyeron drásticamente dentro de los tumores. 

En experimentos posteriores,los investigadores mostraron que un subtipo especialde células B parece ser responsable de guiar las células T y otras células inmunes al tumor.

Curiosamente, las células de melanoma parecen obligar a las células B a desarrollarse en este subtipo distinto de células B. 

Otro hallazgo es que este subtipo específico de células B también aumentó el efecto de activación de las terapias inmunes actuales sobre las células T, y un mayor número de este subtipo de células B en tumores antes de la terapia predijo que un paciente respondería mejor a la inmunoterapia posterior.

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El investigador señalo que se requiere más investigación para responder varias preguntas sobre el papel de las células B.

“Se debe investigar qué mecanismo utilizan las células B para apoyar la activación de las células T y cómo podemos ayudar a estas células a apoyar las inmunoterapias actuales en pacientes con cáncer”, concluye Griss.

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Medicina Clínica

Fundación Cardioinfantil completó 100 trasplantes hepáticos pediátricos con donante vivo

El 6 de septiembre la Fundación Cardioinfantil completó 100 trasplantes hepáticos pediátricos despues de 5 años haciendo el procedimiento.

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En 2018 en Colombia se realizaron 1.184 trasplantes,845 de estos correspondientes a donante cadavérico y 16% a donante vivo, según datos de la Fundación Cardioinfantil.

Pese a este panorama, la cifra de pacientes en espera por un trasplante continúa en aumento, llegando a 2.771 a cierre del último año.

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De acuerdo con informes del Instituto Nacional de Salud (INS), 147 de ellos requieren un trasplante de hígado.

El traslpante 100

Sofía tiene 6meses, en abril fue diagnosticada con Atresia de vía biliar y hasta hace días integraba la lista de espera para recibir un trasplante.

Sin embargo, la posibilidad de recibir por parte de un donante vivo el trasplante hepático que requería,  transformó esta espera en oportunidad de vida. 

Este procedimiento en paciente pediátrico se realizó por primera vez en Bogotá en las instalaciones de la Fundación Cardioinfantil el 6 mayo del 2014.

Poco más de cinco años después, aunque parecía una cifra inalcanzable, el pasado 6 de septiembre Tiffany Sofía se convirtió en el paciente menor de edad número 100 receptor de un donante vivo de hígado operado en la Fundación.  

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La alternativa quirúrgica de trasplante de hígado y riñón con donante vivo es ideal tanto para pacientes adultos como pediátricos.

“Este tipo de procedimientos ha permitido disminuir los tiempos en lista de espera, los cuales se ven fuertemente afectados por la baja donación cadavérica.”, comentó el Dr. Jairo Rivera, Cirujano de trasplantes de la Cardioinfantil.

Un equipo interdisciplinario compuesto por cirujanos de trasplante, profesionales de enfermería de trasplantes hepático pediátrico, pediatras, hepatólogos pediatras, personal administrativo, instrumentadores y auxiliares, fueron los encargados de llevar a cabo el procedimiento.

El trasplante en la pequeña inició a las 7:00 de la mañana y se extendió hasta las 6:30 de la tarde de ese mismo día.

“Es un orgullo haber llegado al trasplante hepático pediátrico con donante vivo número 100, un logro posible gracias a la buena voluntad de quienes con un acto altruista nos permiten salvar vidas.”, concluyó Rivera.

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Medicina Clínica

Antibióticos de uso común pueden provocar problemas cardíacos: estudio

Los científicos de la Universidad de Columbia Británica (Canadá) han demostrado por primera vez un vínculo entre dos tipos de problemas cardíacos y una de las clases de antibióticos más comúnmente recetados.

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Los científicos han demostrado por primera vez un vínculo entre dos tipos de problemas cardíacos y una de las clases de antibióticos más comúnmente recetados.

En un estudio publicado en el Journal of the American College of Cardiology , investigadores de la Universidad de Columbia Británica (Canadá) en asociación con la Unidad de Evaluación Terapéutica de la Autoridad Provincial de Servicios de Salud (PHSA) descubrieron que los usuarios actuales de antibióticos de fluoroquinolona, ​​como la ciprofloxacina o Cipro, enfrentan un riesgo 2.4 veces mayor de desarrollar regurgitación mitral y aórtica, donde la sangre regresa al corazón, en comparación con los pacientes que toman amoxicilina, un tipo diferente de antibiótico. 

El estudio indica que el mayor riesgo ocurre dentro de los 30 días de su uso.

Estudios recientes también han relacionado la misma clase de antibióticos con otros problemas cardíacos.

Algunos médicos prefieren fluoroquinolonas sobre otros antibióticos por su amplio espectro de actividad antibacteriana y alta absorción oral,que es tan eficaz como el tratamiento intravenoso.

“Esta clase de antibióticos es muy conveniente, pero para la mayoría de los casos, especialmente las infecciones relacionadas con la comunidad, no son realmente necesarios. La prescripción inadecuada puede causar resistencia a los antibióticos y problemas cardíacos graves”, señaló Mahyar Etminan, autor principal y profesor asociado de oftalmología y ciencias visuales en la facultad de medicina de la Universidad.

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Los investigadores esperan que su estudio ayude a informar al público y a los médicos que si los pacientes presentan problemas cardíacos, donde no se ha descubierto otra causa, los antibióticos de fluoroquinolona podrían ser la causa.

Este estudio destaca la necesidad de ser cuidadoso al recetar antibióticos, que a veces pueden causar daño.

¿Cómo se adelantó el estudio?

Para el estudio, los científicos analizaron datos del sistema de informes adversos de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. 

También analizaron una base de datos masiva de reclamos de salud de seguros privados en los Estados Unidos que captura datos demográficos, identificación de medicamentos, dosis prescritas y duración del tratamiento. 

Los investigadores identificaron 12.505 casos de insuficiencia valvular con 125.020 sujetos de control de casos en una muestra aleatoria de nueve millones de pacientes. 

Definieron la exposición actual a fluoroquinolona como una receta activa o 30 días antes del evento adverso, la exposición reciente dentro de los días 31 a 60 y la exposición pasada dentro de los 61 a 365 días antes de un incidente. 

Los científicos compararon el uso de fluoroquinolona con amoxicilina y azitromicina.

El riesgo de regurgitación aórtica y mitral,el flujo sanguíneo hacia el corazón, es mayor con el uso actual, seguido por uso reciente, dice el estudio.

Por otra parte, los investigadores no vieron un aumento del riesgo de insuficiencia aórtica y mitral con el uso anterior.

Etminan espera que con estos hallazgos, las agencias reguladoras agreguen el riesgo de regurgitación mitral y aórtica a sus alertas como posibles efectos secundarios.

Además espera que los resultados impulsen a los médicos a usar otras clases de antibióticos como la primera línea de defensa para infecciones no complicadas .

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