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Medicina Clínica

Aprobada Zolgensma primera terapia genética para atrofia muscular espinal

FDA autorizó comercializar Zolgensma primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes con tratamiento de atrofia muscular espinal (AME).

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La Administración Federal de Drogas y Alimentos (FDA), autorizó este viernes a Novartis para que comercialice la primer y única terapia genética más cara del mercado, cuesta alrededor de los $ 2.125 millones, para pacientes en tratamiento menores de dos años con atrofia muscular espinal (AME).

Se trata del primer medicamento que supera la marca del millón de dólares en Estados Unidos y llega en un momento de innovaciones en las terapias genéticas que ofrecen la promesa de corregir de raíz una enfermedad con una sola dosis de un medicamento.

Innovación del mercado con Zolgensma

Zolgensma, como así se llama, es una terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la (AME), una enfermedad neuromuscular de carácter genético que afecta a unos 400 bebés cada año en Estados Unidos, es decir, a uno de cada 11.000 nacimientos.

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¿En qué consiste el tratamiento?

La atrofia muscular espinal infantil, es una enfermedad degenerativa y de origen genético que ataca a las motoneuronas de la médula espinal. La forma más grave de esta enfermedad, la denominada de tipo I, tiene una esperanza de vida de no más de dos años, y se da la circunstancia de que dos hermanos de la bebé tratada ahora fallecieron a consecuencia de esta patología.

Cuestionamientos frente al acceso del Zolgensma

Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento del AME y una terapia genética única que según ha asegurado Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis, busca garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina. Sin embargo, al ser un medicamento genético cuyo tratamiento se da en una sola vez, su costo es exponencial y muy pocos pueden llegar pagar este tipo de terapias.

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Declaraciones Novartis frente al acceso del tratamiento

Novartis ha explicado que está trabajando con las aseguradoras en Estados Unidos para llegar a acuerdos quinquenales basándose en el éxito del tratamiento, es decir, que el tratamiento se pague a lo largo de cinco años, con cuotas de 425.000 dólares, así como otras opciones de pago a plazos.

Acuerdos de pago

Actualmente, están en “negociaciones avanzadas” con más de 15 aseguradoras sobre las opciones de pago. El responsable de la compañía, Vas Narasimhan, ha asegurado que en España ya existe un tratamiento para esta enfermedad, Spinraza, uno de los fármacos más caros del país, con un precio de 70.000 euros.

Medicina Clínica

Día Mundial de la psoriasis: Todo lo que debes saber sobre sus causas

Aunque la psoriasis es poco conocida afecta entre el 1 al 3% de la población en Colombia, tanto a adultos como a niños.

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Este 29 de octubre se celebra el Día Mundial de la psoriasis. Una enfermedad que muchas personas no conocen y sin embargo cada vez afecta a una cantidad mayor pacientes.

¿En qué consiste la psoriasis?  

La psoriasis en placas o psoriasis vulgar, es una enfermedad autoinmune de la piel cuya manifestación más evidente es la aparición de lesiones enrojecidas, descamativas y con grados variables de induración.

Cifras en Colombia de la enfermedad

Esta enfermedad afecta entre el 1 al 3% de la población en Colombia, tanto a adultos como a niños y sin distinción de género. Su pico máximo de incidencia se da durante la tercera década de vida y se estima que el 30% de los pacientes pueden cursar con enfermedad moderada a severa, cuyo impacto en la salud va más allá del compromiso de la piel, convirtiéndola en una condición que altera todos los órganos y sistemas del paciente. 

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Así mismo, está ampliamente demostrado que la psoriasis moderada y severa se correlaciona directamente con un incremento significativo en el riesgo de presentar enfermedades cardio y cerebrovasculares, metabólicas, hepáticas, renales, articulares, gastrointestinales, neuropsiquiátricas y en general, con tasas más altas de muerte prematura, además de la evidente afectación de la calidad de vida de las personas que la padecen.

De acuerdo con el Dr. Domenico Ruocco, Gerente Médico de Inmunología en Janssen, “Colombia ya cuenta con la última generación de agentes biológicos para el tratamiento de psoriasis en placa moderada y severa, capaces de bloquear, con altísima especificad y selectividad, la interleuquina 23 (IL-23)”, sustancia propia del sistema inmunológico, responsable de la aparición de la enfermedad y al parecer, de una gran parte de los desórdenes asociados a la patología”.

Opciones terapéuticas para tratar la enfermedad

Dentro de las opciones terapéuticas los clínicos también cuentan con medicamentos capaces de controlar la enfermedad de la piel, pero con muy poco control de las enfermedades asociadas derivadas de la inflamación generalizada. Además, las tasas de abandono o suspensión de los tratamientos convencionales impactan negativamente el desenlace de los pacientes en cualquier momento de sus vidas, pues al ser ésta una enfermedad crónica, es decir, que no desaparece, el control antinflamatorio debe ofrecerse en el largo plazo.

El diagnóstico, aunque sencillo, suele pasarse por alto, pues la enfermedad puede ser confundida principalmente con entidades de origen infeccioso, lo que hace que los pacientes reciban un tratamiento inadecuado por algún tiempo, retardando la evaluación por un dermatólogo experto y, por tanto, una intervención adecuada y oportuna.

Según el Dr. César González: “Cualquier persona puede padecer la enfermedad, sin embargo, las probabilidades de desarrollar psoriasis aumentan si en la familia alguien ya la ha padecido en el pasado, y si hay hábitos de vida poco saludables. Además, no es posible prevenir la enfermedad, pero sí tratarla desde el momento en que aparece. El tratamiento depende del tipo, de la gravedad, de la extensión y de la localización de la psoriasis, sin embargo, todo paciente tiene oportunidad de tratamiento, no importa que esta sea leve, moderara o severa”.

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Innovación

Medicamento de bajo costo para la presión arterial mejora la función cerebral en individuos con autismo

Investigadores descubrieron que una versión del medicamento conocido como “propranolol” podría proporcionar beneficios cognitivos y sociales para las personas que viven con autismo.

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Investigadores estadounidenses publicaron recientemente en la revista Autism cómo un medicamento de bajo costo para la presión arterial mejora la función cerebral en individuos con autismo.

Los medicamentos conocidos como “betabloqueantes” se han utilizado desde la década de 1960 como un medio de bajo costo, seguro y efectivo para reducir la frecuencia cardíaca y controlar la presión arterial. 

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Sin embargo, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Missouri y del Centro MU Thompson para el autismo y los trastornos del neurodesarrollo descubrieron que una versión del medicamento conocido como “propranolol” podría proporcionar beneficios cognitivos y sociales para las personas que viven con el trastorno del espectro autista.

Panorama del autismo

El Centro paraControl y Prevención de Enfermedades indica que uno de cada 59 niños en E.E.U.U. ha sido diagnosticado con algún trastorno del espectro autista. 

Los signos de autismo comienzan en la primera infancia y pueden afectar a las personas de manera diferente. 

Sin embargo, muchas personas con autismo comparten síntomas similares, incluidas dificultades con la comunicación social. 

Ese es el síntoma central que los investigadores apuntaron con un estudio para ver cómo este medicamento afectó el procesamiento del lenguaje en el cerebro.

De acuerdo con el investigador supervisor David Beversdorf, MD, profesor de radiología, neurología y psicología en la Facultad de Medicina de MU y el Centro Thompson, el propranolol se usa para evaluar la ansiedad y la ansiedad por el rendimiento, razón por la que sospecharon que podría ayudar con la ansiedad social.

“Estuve estudiando sus ventajas cognitivas y encontré algunos beneficios interesantes en áreas del lenguaje que resultan difíciles para las personas con autismo”

iNVESTIGADOR SUPERVISOR

A raíz de eso se inició el estudio de imagen para comprender sus efectos e identificar beneficios en el lenguaje y en la interacción social.

¿Cómo se hizo el estudio?

En el estudio participaron 13 personas con trastorno del espectro autista y 13 sin el trastorno, con una edad media de 22,5 años. 

Cada participante completó tres sesiones de imágenes cerebrales de Imagen por resonancia magnética.

Cada sesión se hizo tras tomar placebo, betabloqueante propranolol o betabloqueante nadolol, similar al propranolol pero no atraviesa la barrera vascular hacia el cerebro.

Antes de completar las sesiones los participantes se les pidió nombrar tantos elementos de una categoría como fuese posible.

Mientras decían las palabras los investigadores tomaron el examen de resonancia magnética. 

Los investigadores descubrieron que en el grupo de autismo el propranolol mejoró el rendimiento en comparación con el placebo en la prueba de palabras.

“Una de las cosas interesantes que encontramos en el grupo de autismo fue la conectividad excesiva en la red de control parietal frontal, que afecta la forma en que su cerebro asigna recursos a otras regiones, se volvió más similar a los niveles del grupo sin autismo una vez que el propranolol se introdujo”, concluyó el especialista.

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Medicina Clínica

Más del 60% de pacientes con rinitis alérgica tiene problemas para dormir

La ‘Encuesta Internacional sobre el manejo de rinitis alérgica’ realizada por la World Allergy Organization da un panorama de la patologia.

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La rinitis es una patología que se presenta a través de la hipersensibilidad nasal producida por una respuesta del cuerpo a sustancias desencadenantes (alérgenos) como los ácaros, la humedad, el moho, el pelaje de las mascotas, etc.

Sin embargo, ¿de qué manera impacta la rinitis en la calidad de vida de las personas?

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La ‘Encuesta Internacional sobre el manejo de rinitis alérgica por médicos y pacientes’ realizada por la World Allergy Organization (WAO), indica que la rinitis alérgica impacta en el sueño (61.2%), el humor (59.9%) y la actividad física (49%), de aquellos que la padecen.

Tratamiento adecuado

El tratamiento a tiempo y adecuado de la Rinitis Alérgica reduce la probabilidad futura de morbilidad y previene el daño constante de la mucosa nasal.

El Dr. Carlos Francia, médico otorrinolaringólogo, señala que dicha enfermedad se clasifica según su intensidad en leve, moderada y severa.

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“Las personas que padecen de Rinitis Alérgica moderada o severa son más propensas a sufrir otras consecuencias, por lo que es de vital importancia recibir tratamiento correcto a través de medicamentos de última generación, que ayuden a mitigar el problema y que no tengan efectos adversos como somnolencia, lo que permitirá que desarrollen sus actividades sin inconvenientes”, explicó el especialista.

¿Cómo afecta la vida de las personas?

Conforme al estudio realizado por la WAO, la rinitis alérgica afecta la vida diaria de las personas de la siguiente manera:

  • Funciones prácticas: trabajo deficiente, déficit en el aprendizaje y baja productividad en actividades regulares.
  • Interacción social: actividades al aire libre, salidas con amigos y viajes.
  • Bienestar emocional: deporte, actividades en lugares cerrados.
  • Actividad económica: gastos directos en tratamientos médicos e indirectos no relacionados a la salud.
  • Calidad del sueño: alteraciones y trastornos del sueño, ronquidos y apnea del sueño.

Asimismo, el doctor Francia hizo una distinción de estos efectos según las edades de los pacientes.

“Las consecuencias varían de acuerdo a la edad del paciente. Por ejemplo, en los adolescentes se presentan de manera similar a los adultos, pero con menores problemas al dormir, además de tos recurrente. En el caso de los niños, tienen menor interferencia en realizar sus actividades cotidianas y no sufren la disfunción emocional de los adultos. Igualmente, pueden tener más energía durante el día, pero presentarán molestias al levantarse”, indica.

El especialista concluye que los doctores tienen que asegurarse de suministrar los medicamentos apropiados para cada tipo de paciente, ya que un mal tratamiento, podría agravar la patología. Resulta importante entonces acudir al médico en caso de presentar los síntomas mencionados.


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